临床试验结果 - 公司公布其领先基因疗法候选药物OPGx-LCA5在1/2期临床试验中的一年期结果，结果显示在因LCA5基因突变导致严重视力损伤的遗传性视网膜变性患者中，六个月时观察到的疗效主观和客观指标改善持续到了一年[1] - 试验结果在2025年视觉与眼科研究协会年会上公布，数据涵盖三名成年患者（年龄19、26和34岁），所有患者单眼接受高达300微升低剂量视网膜下注射[1][5] - 多亮度定向与移动测试结果显示，所有接受治疗的患者在12个月时识别出的物体数量均比基线期多，其中两名患者显示出具有临床意义的改善，第三名患者从无法完成测试变为能够完成[5] - 视力检查显示改善持续到12个月，平均改善0.35 logMAR，相当于视力表上改善了3.5行[5] - 全视野刺激测试显示，治疗眼在12个月时视网膜灵敏度比基线改善了0.86 log，而对照眼改善了0.16 log，治疗眼比对照眼的灵敏度平均好0.7 log单位[5][6] - 瞳孔对光反射测试显示，治疗眼在12个月时的反应比对照眼和基线期均有增加，表明视锥细胞介导的视力改善持续了12个月[12] - 微视野检查数据显示，一名患者黄斑灵敏度显著改善，注视在12个月时趋于稳定并向中心凹移动，提示中心视力改善[12] 安全性与耐受性 - OPGx-LCA5通过视网膜下注射给药，在研究的12个月期间耐受性良好，未报告剂量限制性毒性或严重不良事件[1][7] - 预期的不良事件轻微且与治疗无关，主要与全身性皮质类固醇的使用或外科手术过程相关，所有早期不良事件在术后30天内缓解[7] 研发管线与公司战略 - OPGx-LCA5是公司最先进的在研基因疗法项目，旨在治疗LCA5基因突变，目前正处于1/2期开放标签、剂量递增试验阶段[9] - 研发管线还包括针对BEST1基因突变的在研基因疗法，计划在2024年下半年进入1/2期临床试验，以及针对另外六种遗传性视网膜疾病的基因疗法[2][9] - 公司已与美国食品药品监督管理局就OPGx-LCA5的注册试验设计进行讨论，目标是在2026年启动该研究[2] - 公司是一家临床阶段眼科生物技术公司，专注于开发治疗遗传性视网膜疾病和其他眼科疾病的疗法[9]