文章核心观点 - AB Science公司宣布其在肌萎缩侧索硬化症（ALS）的3期试验新分析和临床前动物模型数据被ENCALS年会接受展示，masitinib有疾病修饰潜力，特定亚组ALS患者临床获益大，为3期确证性研究提供依据 [1] 公司信息 - 公司成立于2001年，是一家专注于蛋白激酶抑制剂（PKIs）研发和商业化的制药公司，项目针对未满足医疗需求的疾病 [3] - 公司拥有专有分子组合，领先化合物masitinib已在兽医学注册，在人类医学的肿瘤、神经、炎症和病毒疾病领域开展研发，总部位于法国巴黎，在泛欧交易所上市 [4] 会议信息 - 公司新分析和数据将在2025年6月3 - 6日于意大利都灵举行的ENCALS年会上展示，ENCALS是欧洲治愈ALS的网络，摘要由科学项目委员会根据科学质量选定 [1] 研究内容 亚组分析 - 阿尔伯特·鲁道夫教授将作题为“Masitinib在功能完全丧失前患者中的亚组分析显示，包括生存在内的各终点获益增加”的海报展示，对“功能完全丧失前的ALS”队列进行亚组分析，消除零项评分偏差，临床数据显示该亚组在治疗效果大小和各终点一致性方面有显著益处，特别是在CAFS和生存方面有+12个月的获益，支持在功能完全丧失前的ALS患者中进行3期确证性研究 [2] 神经元损伤研究 - 哈雷廷·图马尼教授将作题为“Masitinib在神经免疫驱动的神经退行性疾病模型中限制通过NfL测量的神经元损伤”的海报展示，使用与masitinib在炎症性神经退行性疾病中作用机制相符的模型，masitinib可降低血清神经丝轻链（NfL）水平，减少神经元损伤率，表明其在ALS中有疾病修饰潜力 [2]