新闻核心事件 - 公司宣布其基因疗法候选药物PCRX-201的1期研究新数据将在2025年6月11日至14日于西班牙巴塞罗那举行的欧洲风湿病联盟年会上公布 [1] 关于PCRX-201基因疗法 - PCRX-201是一种基于公司专有高容量腺病毒载体平台的创新基因疗法 旨在治疗膝关节骨关节炎的根本慢性炎症过程 [2] - 该疗法已获得美国FDA的再生医学先进疗法认定和欧洲药品管理局的先进治疗药物认定 是首个在膝骨关节炎领域取得这些监管认定和临床结果的基因疗法 [3] - 目标疾病膝骨关节炎在美国影响超过1400万患者 [2] 临床数据与进展 - 2024年11月报告的大型1期研究数据显示 局部给药后PCRX-201在膝部疼痛、僵硬和功能方面提供持续长达两年的改善 并且安全性良好 [3] - 即将在EULAR大会上展示的数据显示 单次关节内注射PCRX-201安全性良好 并为中度至重度膝骨关节炎患者提供了持续长达3年的临床获益 [2] - 基于积极的1期结果 PCRX-201的2期研究已经开始给药 [4] 公司业务概览 - 公司是提供创新非阿片类疼痛疗法的行业领导者 拥有三个商业阶段非阿片类疼痛治疗产品 [5] - 商业产品包括用于术后疼痛管理的长效局部镇痛药EXPAREL 用于治疗骨关节炎膝痛的缓释关节内注射剂ZILRETTA 以及用于即时长效无药疼痛控制的冷冻治疗设备iovera® [5]