文章核心观点 - 公司在国际肝病大会上展示ALXN1840药物治疗威尔逊病的长期疗效和安全性数据 ,该药物有潜力成为治疗该疾病的疗法并改善患者生活 [1][2][3] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司 ,有针对威尔逊病的后期ALXN1840项目 ,以及用于晚期癌症成像和治疗的放射性药物项目 [4] 数据展示情况 - 公司在欧洲肝脏研究协会国际肝病大会上展示ALXN1840药物治疗威尔逊病的长期疗效和安全性数据 ,海报链接为https://www.monopartx.com/pipeline/ALXN1840/EASL - poster - may - 2025 [1] 数据来源 - 疗效数据来自三项临床试验(2期WTX101 - 201、2期ALXN1840 - WD - 205和3期WTX101 - 301 ,n = 255) ,安全分析数据还包括2期ALXN1840 - WD - 204试验(n = 266) [2] 治疗时长 - ALXN1840疗效和安全数据集的中位治疗时长分别为961天(2.63年)和943.5天(2.58年) [2] 数据亮点 - 统一威尔逊病评定量表(UWDRS)第二部分(患者报告症状)和第三部分(临床医生评估症状)较基线持续改善 [6] - 直接测量的非铜蓝蛋白结合铜(dNCC)持续增加 ,表明铜动员增加 [6] - 与标准治疗相比 ,ALXN1840在临床总体印象改善(CGI - I)量表上有改善 [6] - 接受ALXN1840治疗的患者新威尔逊指数(基于胆红素、AST、INR、白细胞和白蛋白)有改善 [6] - 与标准治疗相比 ,患者报告ALXN1840更方便、有效 ,包括3期临床试验扩展阶段从标准治疗转为ALXN1840的患者 [6] - 不到5%的患者出现药物相关严重不良事件(SAE) ,无药物相关肾脏或泌尿系统SAE病例 [6] 专家观点 - 专家认为ALXN1840的长期疗效、安全性和便利性令人鼓舞 ,有潜力改善威尔逊病患者日常生活 [3] 联系方式 - 公司投资者关系联系人为首席财务官Quan Vu ,邮箱为vu@monopartx.com ,可在X(@MonoparTx)和LinkedIn(Monopar Therapeutics)关注公司动态 [8]
Monopar Presents ALXN1840 Late-Breaker Data at EASL 2025