文章核心观点 2025年第一季度，Rhythm Pharmaceuticals公司公布财务业绩和业务进展，核心产品IMCIVREE（setmelanotide）全球销售表现良好，多个临床试验取得积极成果，公司预计未来实现多项里程碑，财务状况支持运营至2027年 [1][2][13] 第一季度及近期业务亮点 - setmelanotide关键3期TRANSCEND试验达到主要终点，在获得性下丘脑性肥胖患者中安慰剂校正后的BMI降低19.8% [4][5] - 2025年第一季度IMCIVREE全球销售收入3770万美元，美国患者报销治疗人数增加，美国外收入环比增加320万美元 [5] - 2025年4月7日，公司宣布在普拉德-威利综合征患者中启动setmelanotide的2期开放标签试验；3月20日，重新获得IMCIVREE在中国的权利；3月19日，setmelanotide获日本孤儿药认定；3月18日，与Raymond A. Wood基金会开展新研究合作 [10] 预期即将实现的里程碑 - 2025年第三季度完成setmelanotide治疗获得性下丘脑性肥胖的美国和欧盟监管提交，公布口服MC4R激动剂bivamelagon 2期试验的 topline数据 [2][4] - 2025年下半年完成setmelanotide在普拉德-威利综合征、RM - 718在获得性下丘脑性肥胖、setmelanotide在先天性下丘脑性肥胖的试验入组 [10] - 2026年第一季度公布setmelanotide在获得性下丘脑性肥胖日本队列3期试验、在遗传性MC4R通路疾病3期EMANATE试验的topline数据 [10] 2025年第一季度财务结果 - 现金状况：截至2025年3月31日，现金、现金等价物和短期投资约3.145亿美元，较2024年12月31日的3.206亿美元有所减少 [6] - 收入：IMCIVREE全球销售净产品收入为3770万美元，高于2024年第一季度的2600万美元；2025年第一季度许可收入为 - 500万美元，因终止与RareStone Group Ltd.的独家许可协议 [7] - 研发费用：2025年第一季度为3700万美元，低于2024年第一季度的1.287亿美元，主要因2024年第一季度收购LG Chem的专有化合物bivamelagon的研发费用未在2025年重复发生 [8] - 销售、一般和行政费用：2025年第一季度为3910万美元，高于2024年第一季度的3440万美元，主要因员工人数增加和营销投入增加 [9] - 其他费用净额：2025年第一季度为240万美元，高于2024年第一季度的120万美元 [9] - 净亏损：归属于普通股股东的净亏损为5080万美元，每股净亏损0.81美元，低于2024年第一季度的1.414亿美元和每股2.35美元 [11] 财务指引 2025年全年，公司预计非GAAP运营费用约2.85 - 3.15亿美元，GAAP总运营费用中SG&A费用约1.35 - 1.45亿美元，R&D费用约1.5 - 1.7亿美元，不包括基于股票的薪酬 [12][19] 公司介绍 Rhythm是一家商业阶段的生物制药公司，致力于改变罕见神经内分泌疾病患者及其家人的生活，主要资产IMCIVREE（setmelanotide）获批用于治疗特定肥胖症，公司还在推进setmelanotide及其他MC4R激动剂的临床开发项目 [16] Setmelanotide适应症 - 美国：用于2岁及以上成人和儿科患者减少多余体重并长期维持体重减轻，适用于巴德-毕德综合征或特定基因缺陷导致的综合征或单基因肥胖 [17] - 欧盟和英国：用于治疗肥胖和控制与特定基因缺陷相关的饥饿感，适用于2岁及以上成人和儿童 [18] Setmelanotide使用限制 - 不用于疑似POMC、PCSK1或LEPR缺陷且基因变异分类为良性或可能良性的肥胖，以及与BBS或特定基因缺陷无关的其他类型肥胖 [29] - 对setmelanotide或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应的患者禁用 [20] Setmelanotide警告和注意事项 - 可能导致性唤起障碍、抑郁和自杀意念、超敏反应、皮肤色素沉着变化等不良反应，新生儿和低体重婴儿使用含苯甲醇防腐剂的药物有严重不良反应风险 [21][22][23][24][25] Setmelanotide不良反应 最常见不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [26] Setmelanotide特定人群使用 不建议母乳喂养时使用；确认怀孕时，除非治疗益处大于对胎儿潜在风险，否则应停用 [27] 非GAAP财务指标 - 非GAAP运营费用定义为GAAP运营费用减去基于股票的薪酬和与许可相关的固定对价，公司认为该指标有助于投资者评估公司业绩，但与其他公司计算方式可能不同 [31][32] - 公司未提供预测的非GAAP运营费用与GAAP运营费用的定量调节，因无法可靠计算基于股票的薪酬费用 [34] 会议电话信息 公司将于美国东部时间2025年5月7日上午8:00举行电话会议和网络直播，回顾第一季度财务结果和近期业务活动，参与者可注册参加，网络直播将在公司网站提供存档 [14][15] 资产负债表 - 截至2025年3月31日，总资产3.86685亿美元，较2024年12月31日的3.92273亿美元有所减少；总负债2.23596亿美元，较2024年的2.27724亿美元有所减少 [37][38] - 股东权益1894.7万美元，较2024年的2172.9万美元有所减少 [38] 运营和综合损失表 - 2025年第一季度总营收3270.4万美元，高于2024年第一季度的2596.7万美元；总成本和费用7970.8万美元，低于2024年的1.65854亿美元 [39] - 运营亏损4700.4万美元，低于2024年的1.39887亿美元；净亏损4949.8万美元，低于2024年的1.41372亿美元 [39] - 归属于普通股股东的净亏损5082万美元，每股净亏损0.81美元，低于2024年的1.41372亿美元和每股2.35美元 [39]