文章核心观点 Apellis Pharmaceuticals公布2025年第一季度财务业绩和业务亮点，虽SYFOVRE需求增长但营收受库存和资金短缺影响，公司在产品审批和研发上有进展，有望成为盈利的生物技术公司 [1][2] 分组总结 业务亮点与里程碑 - SYFOVRE需求季度环比增长4%，美国净产品收入达1.302亿美元，4月新患者启动份额达55%，预计2025年第二季度启动APL - 3007 + SYFOVRE的2期研究 [2][5][6] - EMPAVELI在2025年第一季度美国净产品收入为1970万美元，患者依从率达97%，其用于治疗C3G和原发性IC - MPGN的补充新药申请获FDA受理并获优先审评资格，PDUFA目标行动日期为2025年7月28日 [5][6] - 预计2025年下半年启动EMPAVELI在局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）和移植物延迟功能（DGF）的两项关键试验 [5][7] - 推进使用Beam Therapeutics基因编辑技术的一次性新生儿Fc受体（FcRn）治疗的临床前研究 [8] - 任命Craig Wheeler为董事会董事 [9] 财务结果 - 2025年第一季度总营收1.668亿美元，低于2024年同期的1.723亿美元，其中SYFOVRE美国净产品收入1.302亿美元，EMPAVELI美国净产品收入1970万美元，许可及其他收入1690万美元 [5][13] - 2025年第一季度销售成本3440万美元，高于2024年同期的2020万美元，主要因供应给Sobi的产品数量增加和库存相关费用增加 [13] - 2025年第一季度研发费用8640万美元，高于2024年同期的8470万美元，主要因非项目特定外部成本和人员相关成本增加 [13] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用（SG&A）为1.293亿美元，与2024年同期的1.295亿美元基本持平 [11] - 2025年第一季度净亏损9220万美元，高于2024年同期的6640万美元 [12] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为3.584亿美元，低于2024年12月31日的4.113亿美元，预计现金结合未来产品销售和美国以外特许权使用费足以支持业务实现盈利 [12] 产品信息 - SYFOVRE是首个获批用于治疗地理萎缩（GA）的疗法，通过靶向C3控制补体级联反应，已在美国和澳大利亚获批 [15] - EMPAVELI/Aspaveli是一种靶向C3疗法，用于调节补体级联反应过度激活，已在美国、欧盟等国家获批用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH），还在研究用于其他罕见疾病 [16]