文章核心观点 公司将在2025年国际多系统萎缩（MSA）大会上展示多项与临床项目相关的口头和海报报告，其主要候选药物ATH434在MSA的2期临床试验中取得积极成果，且已获得美国FDA的快速通道指定 [1][2]。 公司动态 - 公司将在2025年5月9 - 11日于美国波士顿举行的国际MSA大会上展示多项与临床项目相关的口头和海报报告 [1] - 公司CEO表示很高兴在大会上发挥重要作用，期待展示ATH434的双盲2期数据以及与范德比尔特大学医学中心合作的bioMUSE自然史研究 [2] - 公司作为赞助商支持此次活动 [2] 报告信息 口头报告 - 开幕全体会议“迈向MSA的疾病修饰疗法”：5月9日上午9:10，公司CEO将展示“ATH434在多系统萎缩2期研究中减缓疾病进展” [2] - “MSA中的生物标志物：成像”会议：5月10日下午2:55，范德比尔特大学医学中心的Amy Brown将展示“MSA萎缩指数（MSAai）：用于多系统萎缩诊断和监测的定量成像标志物” [2] 海报展示 - 5月10日中午12:00，公司CEO将展示“ATH434在多系统萎缩2期研究中减缓疾病进展”，海报编号为85 [2] - 5月10日中午12:00，范德比尔特大学医学中心的Leah Mann将展示“早期多系统萎缩患者皮肤磷酸化α - 突触核蛋白沉积与自主神经功能的关系”，海报编号为86 [2] 药物信息 ATH434 - 是一种口服药物，旨在抑制与神经退行性病变相关的病理性蛋白质聚集，临床前研究显示可减少α - 突触核蛋白病理并通过恢复大脑正常铁平衡来保护神经元功能，有望治疗帕金森病和MSA等疾病 [3] - 1期研究表明耐受性良好，在MSA动物模型中达到有效水平的大脑浓度 [3] - 随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验在MSA患者中取得积极结果，显示出强大的临床疗效、对关键生物标志物的靶向作用和良好的安全性 [4] - 针对更晚期MSA患者的2期开放标签生物标志物试验正在进行中 [4] - 已获得美国FDA的快速通道指定以及美国FDA和欧盟委员会的孤儿药指定 [4] ATH434 - 201 2期临床试验 - 是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，对77名MSA患者进行12个月的ATH434治疗，评估其疗效、安全性、药代动力学以及对神经影像学和蛋白质生物标志物的影响 [5] - 与安慰剂相比，ATH434在改良统一多系统萎缩评定量表（UMSARS）第一部分上有临床和统计学上的显著改善，其他疗效评估也显示出与UMSARS第一部分积极结果一致的改善 [5] - 可增加门诊患者的活动量，两种剂量水平均能稳定或减少MSA受影响脑区的铁积累，并呈现出保留脑容量的趋势 [5] - 耐受性良好，不良事件发生率与安慰剂相似，且无归因于ATH434的严重不良事件 [5] 研究项目 - bioMUSE是一项自然史研究，旨在跟踪MSA患者的疾病进展，为优化ATH434 - 201 2期临床试验设计提供了丰富数据，已招募约20名临床可能或临床确诊的MSA患者，继续为早期MSA患者提供重要信息 [6] 疾病信息 - 多系统萎缩（MSA）是一种罕见的神经退行性疾病，其特征是自主神经系统衰竭和运动障碍，症状反映了大脑和脊髓中不同类型神经细胞的功能逐渐丧失和死亡，是一种进展迅速的疾病，会导致严重残疾 [7] - 在美国至少影响15,000人，目前虽有药物可治疗部分症状，但尚无能够减缓疾病进展的药物和治愈方法 [7] 公司概况 - 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于为神经退行性疾病患者创造另一种未来，最初专注于开发帕金森病及相关疾病的疾病修饰疗法 [8] - 最近公布了主要资产ATH434在MSA 2期临床试验中的积极数据，ATH434也正在晚期MSA的2期临床试验中进行评估 [8] - 拥有广泛的药物发现平台，可生成用于治疗神经系统疾病潜在病理的可专利化合物 [9] - 总部位于澳大利亚墨尔本和美国加利福尼亚州旧金山 [9]