财务表现 - 2025年第一季度每股亏损78美分 超出Zacks共识预期的71美分亏损 去年同期亏损68美分 [1] - 每股亏损同比恶化主要因总运营费用增加 [1] - 无市场化产品 报告期内未产生合作收入 Zacks共识收入预期为800万美元 [2] - 研发费用同比增长8_6%至1_163亿美元 主要投入DNL126等临床项目和OTV临床前项目 [5] - 行政管理费用同比增长16_4%至2940万美元 与tividenofusp alfa生物制剂许可申请(BLA)提交及商业化准备相关 [6] - 截至2025年5月31日 现金及等价物与有价证券合计约10_5亿美元 [6] 股价表现 - 年初至今股价下跌31_4% 同期行业跌幅2_2% [4] 研发管线进展 - 完成tividenofusp alfa的BLA提交 基于I/II期Hunter综合征研究数据 进入FDA 60天审查流程 [7] - 2025年1月获FDA突破性疗法认定 用于治疗Hunter综合征 [8] - 正在开展全球II/III期COMPASS研究以支持监管批准 [8] - DNL126用于Sanfilippo综合征A型治疗 与FDA就加速开发路径进行讨论 [9] - 与武田合作开发FTD-GRN治疗药物DNL593 正在进行I/II期研究 [10] - 与渤健共同开发帕金森病药物BIIB122/DNL151 IIb期LUMA研究已完成入组 预计2026年读出数据 [11] - 自主开展帕金森病IIa期BEACON研究 针对LRRK2基因突变患者 [12] - DNL343治疗ALS的II/III期HEALEY研究未达主要终点 2025年1月终止开放标签扩展治疗 [12][13] - 与赛诺菲合作开发的ALS药物DNL788因II期HIMALAYA研究未达终点已终止开发 [14] 现金与资金状况 - 当前现金储备可支持持续研发项目投入 [15]