核心观点 - REGENXBIO将在2025年5月13日至17日举行的美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)第28届年会上展示其基因治疗领域的研究成果和临床进展 [1] - 展示内容包括RGX-121治疗MPS II和RGX-202治疗杜氏肌营养不良症的后期临床试验数据，以及RGX-202新型构建体的临床前研究 [2] - 公司拥有从早期研究到后期临床开发再到基因治疗制造的端到端能力 [1] 临床数据展示 口头报告 - RGX-202治疗杜氏肌营养不良症的商业化生产工艺开发，报告人Donald Startt，时间5月13日下午1:30 CT [3] - RGX-121治疗神经元型粘多糖贮积症II型的研究进展，报告人Olivier Danos博士，时间5月14日上午8:00 CT [3] - RGX-202治疗杜氏肌营养不良症的临时临床数据，报告人Olivier Danos博士，时间5月16日下午3:45 CT [3] 海报展示 - 样本收集容器材料、保存时间和储存温度对腺相关病毒内毒素检测的影响，报告人Amanda Zhang，时间5月13日下午6:00 CT [4] - 含有延长C端序列的AAV表达微肌营养不良蛋白在小鼠模型中改善肌肉功能和保护作用，报告人Benjamin Heithoff博士，时间5月14日下午5:30 CT [4] - AAV载体基因组TLR9刺激分析的体外方法开发，报告人Justin Glenn博士，时间5月14日下午5:30 CT [4] - 具有高基因组完整性的超大AAV载体的体外和体内特性研究，报告人Randolph Qian博士，时间5月14日下午5:30 CT [4] - 通过两种不同方法设计的靶向转铁蛋白受体的血脑屏障穿越AAV载体，报告人Elad Firnberg博士 [4] 公司背景 - REGENXBIO成立于2009年，专注于基因治疗领域，拥有AAV基因治疗平台 [5] - 公司正在推进多个罕见病和视网膜疾病的后期管线，包括与Nippon Shinyaku合作的RGX-121和RGX-111，以及与艾伯维合作的ABBV-RGX-314 [5] - 已有数千名患者接受了REGENXBIO的AAV平台治疗，包括诺华的ZOLGENSMA® [5]