文章核心观点 公司是临床阶段基因编辑公司，专注CRISPR疗法 2025年第一季度运营亮点和财务结果显示临床项目进展良好，未来有多项数据待公布，现金预计可支持运营至2027年上半年 [1][2][5] 分组1：运营亮点 遗传性血管性水肿（HAE） - 全球3期HAELO研究预计2025年第三季度完成入组 [5] - NTLA - 2002将在2025年6月EAACI大会展示1/2期研究1期部分额外数据，预计2025年下半年展示2期部分新的和长期数据，计划2026年下半年提交生物制品许可申请（BLA） [6] 转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性 - 遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（ATTRv - PN）的全球3期MAGNITUDE - 2研究已对首位患者给药，预计2026年完成入组 [5][9] - ATTR伴心肌病（ATTR - CM）的全球3期MAGNITUDE试验入组进展超预期，预计年底入组超550名患者 [9] - 预计2025年下半年展示nex - z在ATTR - CM和ATTRv - PN患者1期研究的长期数据 [5][9] 平台更新 - 公司正在开拓CRISPR基因编辑和脂质纳米颗粒（LNP）递送等新技术，以开发体内和体外候选产品 [7] 分组2：即将举行的活动 - 2025年第二季度公司将参加多个会议，包括5月13日美国银行证券医疗保健会议、5月17日ESC心力衰竭大会、5月18日PNS年会、5月21日加拿大皇家银行资本市场全球医疗保健会议、6月15日EAACI大会 [10] 分组3：财务状况 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为7.071亿美元，较2024年12月31日的8.617亿美元减少，预计可支持运营至2027年上半年 [5][10][18] - 2025年第一季度合作收入为1660万美元，较2024年第一季度的2890万美元减少1230万美元 [10][16] - 2025年第一季度研发费用为1.084亿美元，较2024年第一季度的1.118亿美元减少340万美元 [10][16] - 2025年第一季度一般及行政费用为2900万美元，较2024年第一季度的3110万美元减少210万美元 [14][16] - 2025年第一季度净亏损为1.143亿美元，较2024年第一季度的1.074亿美元有所增加 [14][16]