文章核心观点 公司在2025年第一季度取得进展，与耶鲁大学的许可协议及领导层任命为西莫非兰在结节性硬化症相关癫痫治疗的开发奠定基础，公司计划在2026年上半年启动相关临床试验，同时终止阿尔茨海默病项目并实施成本削减计划 [1][3][6] 分组1：公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发中枢神经系统疾病的新型研究性疗法，包括西莫非兰 [2][7] - 西莫非兰是靶向细丝蛋白A的专有研究性口服小分子 [4][7] 分组2：业务进展 西莫非兰用于结节性硬化症相关癫痫 - 关键适应症为结节性硬化症相关癫痫及其他潜在中枢神经系统适应症 [6] - 目前正在进行2026年上半年启动临床试验的准备工作，包括开展研究性新药申请前研究和制定监管策略 [6] - 该项目基于Bordey博士的开创性研究成果 [6] - 2025年2月与耶鲁大学达成许可协议 [6] 西莫非兰用于阿尔茨海默病 - 此前临床重点为轻至中度阿尔茨海默病 [6] - RETHINK - ALZ和REFOCUS - ALZ 3期研究未达到共同主要终点，该项目将于2025年第二季度末完全终止 [6] 分组3：公司动态 - 任命神经科学专家推进结节性硬化症相关癫痫新项目，Bordey博士任神经科学高级副总裁，Moore博士任临床开发高级副总裁，首席医疗官James W. Kupiec于2025年5月9日退休 [6] - 实施成本削减计划，第一季度裁员10人，约占员工总数的33% [6] 分组4：财务结果（2025年第一季度） - 3月31日，现金及现金等价物为1.173亿美元，无债务 [1][6] - 净亏损2340万美元，2024年同期净收入2500万美元，2024年净收入源于认股权证负债公允价值变动 [6] - 经营活动净现金使用量为1130万美元，预计2025年上半年为1600 - 2000万美元，包括阿尔茨海默病3期试验的重大成本，下半年预计不再发生 [10] - 研发费用为1370万美元，2024年同期为1620万美元，下降16%，主要因2024年第四季度起阿尔茨海默病临床试验终止，部分被股票薪酬费用增加抵消 [10] - 一般及行政费用为1090万美元，2024年同期为370万美元，增加主要因法律相关费用，包括300万美元估计损失应计额，部分被2024年保险赔偿抵消，2025年无保险赔偿，还有150万美元股票薪酬费用增加 [10] 分组5：财务报表（部分数据） 简明综合运营报表（未经审计，单位：千美元，每股金额除外） |项目|2025年3月31日|2024年3月31日| | ---- | ---- | ---- | |研发费用|13,666|16,233| |一般及行政费用|10,920|3,701| |总运营费用|24,586|19,934| |运营亏损|(24,586)|(19,934)| |利息收入|1,265|1,776| |其他收入（损失），净额|(82)|160| |认股权证负债公允价值变动收益|—|43,041| |净收入（损失）|(23,403)|25,043| |基本每股净收入（损失）|(0.48)|0.58| |摊薄每股净损失|(0.48)|(0.43)| |计算基本每股净收入（损失）所用加权平均股数|48,262|43,001| |计算摊薄每股净损失所用加权平均股数|48,262|44,102| [17] 简明综合资产负债表（未经审计，单位：千美元） |项目|2025年3月31日|2024年12月31日| | ---- | ---- | ---- | |现金及现金等价物|117,328|128,574| |预付费用及其他流动资产|2,823|7,958| |总流动资产|120,151|136,532| |物业及设备，净额|21,001|20,781| |总资产|140,932|157,533| |应付账款及其他应计费用|8,192|7,654| |应计开发费用|4,077|2,440| |应计薪酬及福利|855|1,357| |其他流动负债|113|299| |总流动负债|13,237|11,750| |其他非流动负债|79|79| |总负债|13,316|11,829| |普通股及额外实收资本|556,130|550,815| |累计亏损|(428,514)|(405,111)| |总股东权益|127,616|145,704| |总负债和股东权益|140,932|157,533| [19][20]