临床试验进展 - 第三名患者已在Cohort 4中接受TTX-MC138初始剂量 所有队列至少3名患者完成首次给药 [1] - 安全审查委员会一致批准开放第四队列 并扩大Cohort 3入组以获取更多安全性数据 [1] - 15名患者接受过至少一次给药 剂量范围0.8-4.8 mg/kg 其中3名来自扩大入组 [1] 患者治疗数据 - 10名患者持续接受治疗 每28天周期追加给药 无显著安全性问题或疾病进展 [2] - 治疗时间最长的2名患者7个月内接受7次给药 疾病稳定 [2] - 所有15名患者均未报告显著安全性问题或剂量限制性毒性 [2][8] 药代动力学与药效学 - 初步PK/PD数据与临床前及Phase 0试验结果一致 呈现可预测的剂量-反应关系 [2] - 0.8 mg/kg和1.6 mg/kg剂量组在给药24小时后显示miR-10b靶点结合证据 [2] - 现有数据支持推进至Phase 1b阶段进一步评估安全性和抗肿瘤活性 [3] 药物特性 - TTX-MC138为首创型候选药物 靶向抑制转移癌关键生物标志物miR-10b [4] - Phase 0试验显示放射性标记版本可递送至转移病灶 微剂量即显示药效活性 [4] 试验设计 - Phase 1为多中心开放标签研究 包含剂量递增和扩展阶段 [5] - 主要目标为评估TTX-MC138安全性 次要目标包括观察早期临床活性 [5] - 扩展阶段将基于递增阶段结果选择特定肿瘤类型和剂量进行深入评估 [5] 公司背景 - TransCode专注于基于TTX纳米平台的RNA肿瘤治疗药物开发 [7] - 除TTX-MC138外 公司还拥有针对多种癌症的其他首创RNA治疗候选药物管线 [7][9]