文章核心观点 4D Molecular Therapeutics公布2025年第一季度财务结果、运营亮点及预期里程碑，聚焦4D - 150和4D - 710项目，有望改善视网膜血管疾病和囊性纤维化患者生活及治疗效果，公司资金预计可支撑运营至2028年 [1][2] 分组总结 近期公司亮点 - 确定核心项目为用于湿性AMD和DME的4D - 150及用于囊性纤维化肺病的4D - 710 [6] - 暂停对4D - 175、4D - 725、4D - 310的额外资金分配和投资，终止4D - 110和4D - 125的开发，暂停对新临床前候选产品的投资，将现金跑道延长至2028年 [6] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为4.58亿美元，预计可支持计划运营至2028年 [5][9] 大型市场眼科产品组合近期亮点及预期里程碑 - 4D - 150湿性AMD 3期临床试验4FRONT - 1已招募首批患者，超50个临床试验点开放，4FRONT - 2预计2025年第三季度启动，两项试验顶线数据预计2027年下半年公布 [5][6] - 4D - 150在DME获得FDA的RMAT指定，此前在湿性AMD已获得RMAT和PRIME（EMA）指定 [5] - 4D - 150湿性AMD PRISM 1/2期临床试验呈现积极数据，DME的2b期人口扩展队列3E10 vg/眼剂量组呈现积极52周结果，SPECTRA第1部分临床试验呈现积极32周中期数据，2025年第三季度科学会议预计公布52周中期数据更新 [8] - 公司宣布与FDA就4D - 150在DME的注册路径达成一致，FDA认为单个3期临床试验可作为BLA提交依据，后续待与FDA和EMA就3期临床试验设计和资金途径最终达成一致 [8] 肺病项目近期亮点及预期里程碑 - 4D - 710用于囊性纤维化肺病的AEROW临床试验1期4队列正在进行额外3名参与者的招募扩展，2025年下半年科学会议预计公布中期数据和项目更新 [15] 2025年第一季度财务结果 - 现金、现金等价物和有价证券从2024年12月31日的5.05亿美元降至2025年3月31日的4.58亿美元，净减少主要因运营现金使用 [9] - 研发费用从2024年第一季度的2790万美元增至2025年第一季度的4070万美元，主要因4D - 150湿性AMD首个3期临床试验启动 [10] - 一般及行政费用从2024年第一季度的1030万美元增至2025年第一季度的1290万美元，主要因专业服务费用增加 [11] - 净亏损从2024年第一季度的3240万美元增至2025年第一季度的4800万美元 [11] 公司简介 - 4DMT是领先的后期生物技术公司，其主要候选产品4D - 150旨在治疗视网膜血管疾病，4D - 710是首个在囊性纤维化患者肺部成功递送和表达CFTR转基因的基因药物 [12]