
文章核心观点 Caribou Biosciences公司公布2025年第一季度财务结果及业务进展,其两款领先肿瘤临床项目CB - 010和CB - 011预计2025年下半年公布临床数据,公司实施战略调整以聚焦核心项目,预计现有资金可支持运营至2027年下半年 [1][2][5] 临床亮点 - CB - 010是用于B细胞非霍奇金淋巴瘤的临床阶段同种异体抗CD19 CAR - T细胞疗法 [3] - CB - 011是用于多发性骨髓瘤的临床阶段同种异体抗BCMA CAR - T细胞疗法 [4] 公司更新 - 公司实施战略管线优先级调整,聚焦CB - 010和CB - 011项目,停止CB - 010狼疮1期临床试验、CB - 012复发或难治性急性髓系白血病1期临床试验及临床前研究,患者将继续接受长期随访 [5] - 公司裁员约32%,裁员和战略调整现金支出预计250 - 350万美元,预计将现金跑道延长一年,支持运营至2027年下半年 [5] 2025年预期里程碑 - 公司在ANTLER 1期临床试验中使用HLA匹配策略招募20名二线大B细胞淋巴瘤患者的验证队列,预计2025年下半年公布该队列至少六个月随访数据 [7] - 单剂量CB - 010有望达到与获批自体CAR - T细胞疗法相当的安全性、有效性和持久性 [7] - 2025年下半年,公司预计公布CB - 010在最多10名既往CD19靶向治疗后复发患者概念验证队列的数据 [7] - 在CaMMouflage 1期临床试验剂量递增部分,CB - 011在多剂量水平治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者中显示出令人鼓舞的疗效,公司正快速招募更多患者以确定扩展推荐剂量,计划2025年下半年公布至少25名多剂量水平患者三个月随访数据 [7] - 2025年下半年,CB - 010 ANTLER项目计划公布额外二线和既往CD19复发大B细胞淋巴瘤患者队列数据,并与FDA沟通潜在关键试验,更新内容包括部分HLA匹配验证队列初始安全和有效性数据及之前更大成熟数据集更新 [8] - 2025年下半年,CB - 011 CaMMouflage项目计划公布剂量递增数据并分享扩展推荐剂量,更新内容包括多剂量水平至少25名患者初始安全和有效性数据及扩展推荐剂量和计划 [18] 2025年第一季度财务结果 - 截至2025年3月31日,公司现金、现金等价物和有价证券为2.125亿美元,低于2024年12月31日的2.494亿美元,预计可支持当前运营计划至2027年下半年 [10] - 2025年第一季度许可和合作收入为240万美元,与2024年同期持平 [11] - 研发费用为3550万美元,高于2024年同期的3380万美元,主要因临床试验、设施及人员相关费用增加 [12] - 一般和行政费用为970万美元,低于2024年同期的1460万美元,主要因法律、服务和人员相关费用降低 [13] - 净亏损为4000万美元,低于2024年同期的4120万美元 [14] 产品介绍 - CB - 010是正在进行的ANTLER 1期临床试验中评估的用于复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的同种异体抗CD19 CAR - T细胞疗法,是首个临床阶段具有PD - 1敲除的同种异体CAR - T细胞疗法,获FDA再生医学先进疗法、孤儿药和快速通道指定 [15] - CB - 011是在CaMMouflage 1期试验中评估的用于复发或难治性多发性骨髓瘤的同种异体抗BCMA CAR - T细胞疗法,是首个通过免疫伪装策略设计的同种异体CAR - T细胞疗法,获FDA快速通道和孤儿药指定 [16] 公司概况 Caribou Biosciences是临床阶段CRISPR基因组编辑生物制药公司,致力于为重症患者开发变革性疗法,专注于CB - 010和CB - 011两款现货型CAR - T细胞疗法 [17] 财务报表数据 简明合并资产负债表数据(未经审计,单位:千美元) |项目|2025年3月31日|2024年12月31日| | ---- | ---- | ---- | |现金、现金等价物和有价证券|212,452|249,386| |总资产|273,656|313,313| |总负债|56,434|60,362| |总股东权益|217,222|252,951| |总负债和股东权益|273,656|313,313| [21] 简明合并运营报表(未经审计,单位:千美元,股份和每股数据除外) |项目|2025年第一季度|2024年第一季度| | ---- | ---- | ---- | |许可和合作收入|2,353|2,429| |研发费用|35,531|33,788| |一般和行政费用|9,735|14,643| |总运营费用|45,266|48,431| |运营亏损|(42,913)|(46,002)| |其他收入|2,922|4,768| |净亏损|(39,991)|(41,234)| |净综合亏损|(40,079)|(41,586)| |基本和摊薄后每股净亏损|(0.43)|(0.46)| |加权平均流通普通股数|92,679,493|89,302,937| [23][24]