文章核心观点 - 公司公布2b期SYMMETRY试验结果，显示efruxifermin（EFX）对治疗因代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）导致的代偿性肝硬化患者有潜在益处 [1][3] 公司信息 - 公司是临床阶段公司，致力于为有严重未满足医疗需求的代谢疾病患者开发变革性疗法，总部位于南旧金山 [1][5] - 公司主要候选产品efruxifermin（EFX）正在三项3期临床研究中进行评估，3期SYNCHRONY计划建立在两项2b期临床试验结果之上 [5] 行业信息 - MASH是MASLD的严重形式，预计影响1700万美国人，约20%患者会发展为肝硬化，美国和欧洲尚无获批治疗方法 [6] - 到2030年，预计300万美国人将患有MASH肝硬化，其是美国和欧洲肝移植和肝癌增长最快的原因 [8] 试验信息 - SYMMETRY是一项2b期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围试验，研究随机分配182名患者，181人接受每周一次皮下注射EFX 28mg或50mg或安慰剂，为期96周 [9] - 主要疗效终点是第36周时纤维化改善≥1阶段且MASH无恶化的患者比例，第96周的次要疗效指标包括纤维化改善、MASH缓解等 [9] 试验结果 - 采用意向性治疗（ITT）分析36周结果，EFX 50mg组19%、EFX 28mg组18%的参与者达到主要终点，安慰剂组为13% [3] - 第96周，同样的ITT分析显示，EFX 50mg组29%、EFX 28mg组21%的参与者纤维化改善且MASH无恶化，安慰剂组为11% [3] - 第96周，与安慰剂相比，EFX还改善了肝损伤和纤维化的无创标志物以及胰岛素敏感性和脂质代谢标志物 [4] - SYMMETRY试验中观察到的EFX安全性和耐受性与之前试验一致，常见不良事件主要是胃肠道或注射部位相关，多数为轻度或中度且短暂 [4] 产品信息 - EFX是公司针对MASH的主要候选产品，在多项2期研究中，已观察到可逆转纤维化、解决MASH等，有望解决各阶段MASH的复杂多系统疾病状态 [10] - EFX设计为模仿天然FGF21的生物活性，提供方便的每周一次给药方式，在临床试验中总体耐受性良好 [10]