文章核心观点 公司公布2025年第一季度财务结果和业务进展，多款修饰基因疗法临床试验推进，有望在未来几年提交生物制品许可申请或上市许可申请，同时其他产品也有相应临床计划 [1][2][10] 修饰基因疗法进展 - OCU400用于治疗色素性视网膜炎（RP），2025年1月公布的1/2期临床试验两年长期安全性和有效性数据积极，3期liMeliGhT临床试验已开放招募，有望治疗美国和欧盟30万RP患者，EMA给予其先进治疗药物产品（ATMP）分类积极意见，预计2026年年中提交BLA/MAA申请 [2][3][12] - OCU410ST用于治疗斯塔加特病，已与FDA达成一致开展2/3期关键确证性试验，计划2025年年中启动，目标2027年提交BLA申请，该疾病影响美国和欧盟10万人，EMA授予其ATMP分类 [4][7] - OCU410用于治疗地理萎缩（GA），2期部分给药已完成，12个月数据显示视力和病变生长情况积极，约200 - 300万美国和欧盟患者及全球800万患者受GA影响，EMA授予其ATMP分类 [5][6] 其他产品临床进展 - OCU200用于治疗糖尿病黄斑水肿，2025年第一季度开始1期临床试验，目前正在对第二队列患者给药，计划今年下半年完成1期试验 [9] - NeoCart®计划在有足够资金和/或未来合作的情况下启动3期试验 [9] - OCU500的研究性新药申请已生效，美国国家过敏和传染病研究所计划2025年第二季度启动1期临床试验 [9] 财务情况 - 截至2025年3月31日，公司现金及受限现金共计3810万美元，预计现金可维持到2026年第一季度 [12] - 2025年第一季度总运营费用为1600万美元，包括研发费用950万美元和一般及行政费用650万美元，2024年同期总运营费用为1320万美元 [12] - 2025年第一季度普通股每股净亏损0.05美元，与2024年同期持平 [12] 会议安排 - 公司定于美国东部时间2025年5月9日上午8:30举行电话会议和网络直播，讨论财务结果和业务亮点，高级管理团队将主持会议并设有问答环节 [11]