财务表现 - 2025年第一季度每股亏损1.10美元（含一次性投资公允价值变动费用），优于Zacks共识预期的1.26美元亏损，上年同期亏损为1.12美元[1] - 季度总收入1660万美元（全部为合作收入），同比下降42.6%，但超过Zacks共识预期的1500万美元，收入下降主因与AvenCell协议下的合作收入减少[2] - 研发费用1.084亿美元同比下降3%，主要因员工相关费用、股权激励及其他成本降低 一般及行政费用2900万美元同比下降6.5%，源于股权激励费用减少及裁员[4] - 截至2025年3月31日现金及等价物7.071亿美元，较2024年底8.617亿美元下降，预计现金储备可支撑运营至2027年上半年[5] 股价与市场表现 - 5月8日股价单日上涨13.6%，主因业绩超预期 但年初至今股价累计下跌28.9%，同期行业跌幅为8%[3] 研发管线进展 - 与Regeneron合作开发的基因编辑疗法NTLA-2001（nex-z）针对ATTRv-PN和ATTR-CM适应症：ATTR-CM的III期MAGNITUDE研究正在进行患者招募，2025年3月获FDA再生医学先进疗法认定 ATTRv-PN的III期MAGNITUDE 2研究于2025年4月完成首例患者给药，预计2026年完成招募[8][9][10] - 遗传性血管性水肿疗法NTLA-2002：III期HAELO研究2025年1月完成首例患者给药，预计2025年第三季度完成招募 计划2026年下半年提交生物制剂许可申请[11] 同业比较 - ANI Pharmaceuticals（ANIP）2025年EPS预期从6.30美元上调至6.36美元，2026年预期从6.85美元上调至7.14美元，年初至今股价上涨29.4%，过去四个季度平均盈利超预期17.32%[13] - Beam Therapeutics（BEAM）2025年每股亏损预期从4.45美元收窄至4.30美元，2026年亏损预期从4.94美元收窄至4.65美元，年初至今股价下跌30.5%，过去四个季度两次盈利超预期、两次不及预期[14]