文章核心观点 - 公司公布Rezdiffra治疗代偿性MASH肝硬化的两年积极结果，显示出多方面疗效，有望为治疗提供支持 [1][2] 分组1：MAESTRO - NAFLD - 1试验结果 - 122名患者参与研究，113名完成两年治疗，患者在肝脏硬度、脂肪、纤维化生物标志物、肝脏体积和临床显著门静脉高压风险评分等方面有显著改善 [1][3] - 基线时有CSPH或可能CSPH的患者中，高比例在两年后转移到较低风险类别，使用更严格标准分析也有类似结果 [2][4] - 患者肝脏硬度平均降低6.7 kPa，51%患者肝脏硬度改善≥25%，35%患者肝脏硬度测量结果符合F3纤维化 [5] - 安全数据与以往研究一致，药物耐受性良好，不良事件导致停药率低，常见不良事件为腹泻、COVID - 19和恶心，有两例与药物无关的死亡 [6] 分组2：MASH疾病情况 - MASH是严重肝病，可进展为肝硬化、肝衰竭等，预计将成美国肝移植主要原因，已成为女性肝移植主要原因 [10] - 美国约150万患者被诊断为MASH，公司关注约31.5万中度至晚期纤维化患者，随着疾病认知和患病率增加，患者数量预计增长 [12] - 中度至晚期肝纤维化患者肝相关死亡风险比无纤维化患者高10 - 17倍，进展到肝硬化患者风险高42倍，MASH也是心血管疾病独立驱动因素 [11] 分组3：Rezdiffra药物信息 - Rezdiffra是每日一次的口服肝脏靶向THR - β激动剂，是美国首个获批治疗MASH的药物，用于治疗非肝硬化MASH伴中度至晚期肝纤维化成人患者 [13] - Rezdiffra在欧洲未获批治疗中度至晚期肝纤维化MASH患者，在任何地区未获批治疗肝硬化患者，正在进行的试验有望支持其全面批准和扩大适用人群 [14] - 服用Rezdiffra前需告知医疗人员自身疾病和正在服用的药物，可能有严重副作用，常见副作用有腹泻、恶心等 [16][19] 分组4：公司信息 - 公司是专注于MASH治疗药物研发的生物制药公司，Rezdiffra是其药物，正在进行3期试验评估其治疗代偿性MASH肝硬化的效果 [21] 分组5：其他信息 - 公司将于2025年5月13日上午8点举办网络直播，回顾试验详细两年数据 [8] - 提供投资者和媒体联系方式 [26]