文章核心观点 - 公司公布efruxifermin（EFX）96周2b期HARMONY试验新分析结果，证实其对肝硬化前期MASH患者的抗纤维化活性，AI数字病理分析有助于评估组织病理学反应 [1][2] 分组1：试验结果 - 数字病理分析显示EFX治疗患者中，HistoIndex基于AI的qFibrosis®与两项肝纤维化非侵入性测试结果在个体层面一致，50mg EFX治疗患者超半数被三个终点判定为有反应者，而安慰剂组少于5% [2] - AI的qFibrosis®结合两项非侵入性测试可减少安慰剂干扰，使EFX的强效抗纤维化作用与安慰剂明显区分 [3] - 对F2 - F3 MASH患者96周HARMONY试验的事后分析显示，治疗24周后EFX的抗纤维化效果比传统病理更显著，96周时两者相似 [3] 分组2：会议报告详情 口头报告 - 标题为“代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）临床试验中，非侵入性纤维化生物标志物与HistoIndex基于AI的qFibrosis组织学评估反应的一致性：HARMONY试验展示的强大药物疗效评估新路线图” - 演讲者为英国纽卡斯尔大学的Quentin M. Anstee教授 - 时间为2025年5月10日星期六10:30 - 10:45 CET - 摘要编号为OS - 096 - 会议场次为MASLD：临床与治疗方面II [4] 海报展示 - 标题为“qFibrosis在96周HARMONY研究中使接受Efruxifermin治疗的F2 - F3 MASH患者更早检测到纤维化反应” - 演讲者为德国萨尔兰大学医学中心的Jörn M. Schattenberg教授 - 时间为2025年5月10日星期六8:30 - 16:00 CET - 摘要编号为TOP - 458 - 会议场次为海报 - MASLD：治疗 [5] 分组3：HARMONY研究介绍 - 2b期HARMONY研究是多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，入组128名活检确诊的2或3期纤维化成年MASH患者，随机接受每周一次皮下注射28mg或50mg EFX或安慰剂治疗24周，126人至少接受一剂研究药物 [6] - 主要疗效终点是经历≥1期纤维化改善且MASH无恶化的受试者比例，研究持续长达96周，96周次要终点包括多项纤维化改善及MASH相关指标，以及肝脏损伤和纤维化非侵入性标志物、血糖控制、脂蛋白、体重变化和安全性耐受性指标 [6] 分组4：EFX介绍 - EFX是公司针对MASH的主要候选产品，正在三项3期研究中评估，在多项2期研究中，EFX可逆转纤维化、解决MASH、降低纤维化和肝损伤非侵入性标志物、改善胰岛素敏感性和脂蛋白谱 [7] - EFX模拟天然FGF21生物活性，设计为每周一次给药，临床试验中总体耐受性良好 [7] 分组5：公司介绍 - 公司是临床阶段公司，开发针对严重代谢疾病的变革性疗法，主要候选产品EFX正在三项3期临床研究中评估，3期SYNCHRONY计划基于两项2b期临床试验结果 [8] - 公司总部位于南旧金山，可访问akerotx.com及在LinkedIn和X上关注获取更多信息 [8]