核心观点 - CARsgen Therapeutics Holdings Limited (2171 HK) 公布其新型同种异体BCMA靶向CAR-T细胞疗法CT0596的初步临床数据 该疗法用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)或复发/难治性浆细胞白血病(R/R PCL) [1] - CT0596在8名接受过至少三线治疗的R/R MM患者中显示出良好的耐受性和令人鼓舞的疗效信号 所有预设剂量水平均观察到CAR-T扩增 [2] - 公司计划在2025年下半年提交CT0596的研究性新药(IND)申请 并将在即将举行的科学会议上公布详细临床数据 [2] 临床数据 - 安全性：未报告剂量限制性毒性(DLTs)、≥3级细胞因子释放综合征(CRS)、免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)或移植物抗宿主病(GVHD) 所有患者均未因不良事件中止治疗 [5] - 疗效： - 5名完成第4周疗效评估的患者中 3名(60%)达到严格完全缓解/完全缓解(sCR/CR) 4名(80%)达到骨髓微小残留病(MRD)阴性 [5] - 2名患者在治疗第14天时 可测量病灶分别减少≥92%和≥65% [5] - 1名患者尚未达到方案规定的疗效评估时间点 [5] - 所有sCR/CR患者持续缓解 包括首名完成4个月随访的患者 [5] THANK-u Plus™平台 - THANK-u Plus™是公司专有THANK-uCAR®同种异体CAR-T技术的增强版 旨在解决NKG2A表达水平对疗效的潜在影响 [3] - 该平台在不同NKG2A表达水平的NK细胞中均表现出持续扩增 且扩增能力显著优于THANK-uCAR® [3] - 临床前研究显示 THANK-u Plus™在NK细胞存在时具有更优的抗肿瘤效果 表明其在开发多样化同种异体CAR-T疗法方面具有广泛潜力 [3] - 公司正在利用该平台开发同种异体CAR-T产品 以提高CAR-T细胞的扩增、持久性和疗效 [3] 公司背景 - CARsgen是一家专注于开发创新CAR-T细胞疗法的生物制药公司 致力于解决血液恶性肿瘤、实体瘤和自身免疫疾病等未满足的临床需求 [4] - 公司建立了从靶点发现、临床前研究、产品临床开发到商业化生产的端到端CAR-T细胞研发能力 [4] - 公司开发了具有全球权益的新型内部技术和产品管线 旨在改善现有CAR-T细胞疗法的安全性、提高实体瘤治疗效果并降低治疗成本 [4] - 公司使命是成为全球生物制药领导者 为全球患者提供创新和差异化的细胞疗法 使癌症和其他疾病可治愈 [4]