公司产品HT-KIT - HT-KIT是一种专有的反义寡核苷酸疗法，旨在靶向并沉默异常的KIT基因表达，该基因与多种罕见、难治性癌症有关 [1] - 该产品通过选择性结合突变KIT mRNA转录本并阻断其翻译，从而阻止KIT蛋白的产生，该蛋白是胃肠道间质瘤、系统性肥大细胞增多症和某些急性白血病等癌症中肿瘤生长的关键驱动因子 [2] - HT-KIT采用高度靶向的方法，在mRNA水平上攻击疾病，位于蛋白质表达的上游，可能避免小分子疗法中出现的耐药机制 [3] - HT-KIT是一种合成的反义寡核苷酸，采用公司独家授权的专有基因沉默技术开发，旨在抑制已知KIT突变是致癌驱动因素的肿瘤中的KIT基因表达 [5] 临床前数据亮点 - 临床前研究显示，HT-KIT在GIST和系统性肥大细胞增多症的临床前模型中显著抑制肿瘤生长 [6] - 治疗显示出对致癌KIT突变的有效下调，且未观察到全身毒性 [6] - 在使用带有激活KIT突变的癌细胞系的体外实验中，KIT表达降低超过80% [6] - 在全身给药HT-KIT后，GIST和肥大细胞肿瘤动物模型中的肿瘤生长受到显著抑制 [6][7] - 在肝脏、肾脏或骨髓中未观察到脱靶毒性，表明其安全性良好 [6][7] 公司战略与下一步计划 - 公司认为HT-KIT代表了一种首创的、在基因水平治疗KIT突变癌症的方法，为已用尽传统疗法的患者带来了希望 [2] - 公司预计将在2026年初向FDA提交新药临床试验申请，随后不久计划启动首次人体1期试验 [4] - 公司正积极与监管顾问和合同研究伙伴接洽，以加速临床开发 [4] - Hoth Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发创新、有影响力、突破性的疗法，目标是提高患者的生活质量 [6]