核心观点 - 公司在2025年第一季度取得显著进展，多个基因疗法项目进入商业化阶段，包括针对罕见病和视网膜疾病的潜在首创或最佳疗法 [2] - 公司拥有强大的临床项目、商业化生产能力及稳健的财务状况，为患者提供变革性基因疗法奠定基础 [2] - 公司预计2025年将迎来多个关键里程碑，包括BLA提交、临床试验数据公布及商业化生产启动 [5][6] 项目进展与里程碑 神经肌肉疾病（RGX-202） - RGX-202采用NAV® AAV8载体递送新型微肌营养不良蛋白基因，是唯一包含天然肌营养不良蛋白C端结构域的疗法 [3] - 关键性AFFINITY DUCHENNE试验已完成过半患者入组，预计2025年完成，2026年上半年公布顶线数据并提交BLA [6] - 临床数据显示RGX-202在3岁和7岁患者中分别实现122.3%和31.5%的微肌营养不良蛋白表达（相对于对照组） [6] - 商业化生产计划于2025年第三季度启动，目标2027年上市 [6] 神经退行性疾病（RGX-121） - RGX-121是与日本新药合作开发的潜在首创MPS II（亨特综合征）基因疗法 [4] - FDA预计2025年5月接受BLA，潜在批准时间为2025年下半年 [6] - 获批后公司可能获得优先审评券（PRV）并保留全部权利 [6] 视网膜疾病（ABBV-RGX-314） - 与艾伯维合作的sura-vec有望成为首个治疗湿性AMD的基因疗法，关键数据预计2026年公布 [5][8] - ATMOSPHERE和ASCENT试验持续入组，糖尿病视网膜病变关键研究规划中 [8] - 针对糖尿病黄斑水肿（DME）的ALTITUDE试验正在入组患者 [16] 财务表现 现金状况 - 截至2025年3月31日，现金及等价物为2.727亿美元，较2024年底的2.449亿美元增长，主要得益于日本新药合作的1.1亿美元预付款 [11][23] - 公司预计当前现金可支撑运营至2026年下半年 [17] 收入与支出 - 2025年第一季度收入8900万美元，同比大幅增长（2024年同期为1560万美元），主要来自日本新药合作的7180万美元许可和服务收入 [12][24] - 研发费用5310万美元，同比略降（2024年同期为5480万美元），主要因部分临床项目支出减少 [13] - 行政管理费用2030万美元，同比增加（2024年同期为1830万美元），主要系人员及专业服务成本上升 [14] - 净利润610万美元（每股0.12美元），同比扭亏为盈（2024年同期净亏损6330万美元） [15][24] 合作与商业化 - 与日本新药达成战略合作，开发RGX-121和RGX-111，公司获得1.1亿美元预付款及最高7亿美元里程碑付款 [10] - 与艾伯维共同推进sura-vec的全球III期临床计划，支持监管申报 [16]