EG 427 highlights at ASGCT major advances made with its HERMES platform in neurology using versatile non-replicative herpes vectors
公司技术突破 - 开发出新型非复制型HSV-1载体技术,可在同一载体中搭载两种独立表达动力学特性的转基因,其中位于潜伏区外的转基因呈现短期表达,潜伏区内转基因则保持稳定长期表达[2] - 该双负载载体技术通过差异化表观遗传调控实现单细胞多基因递送,相比AAV载体需多载体构建单基因的现状具有显著优势[3] - 另一项载体技术通过纹状体注射实现皮层V层神经元高效转导,mGreenLantern报告基因在CAG启动子控制下表达持续至少6周,且仅靶向神经元[3] 临床进展 - 领先候选药物EG110A已在美国启动1/2期临床试验,针对神经源性逼尿肌过度活动导致的尿失禁,这是首个靶向感觉神经元疾病的人体研究[5][7] - EG110A有望革新膀胱功能障碍治疗范式,包括治疗过度活跃膀胱等严重病症,潜在提升疗效同时降低医疗系统成本[7] 平台优势 - HERMES平台具备精准神经治疗递送能力,载体可实现特定脑区局部转导后选择性神经元表达,兼具临床安全性和重复给药潜力[8] - nrHSV-1载体大载荷容量支持多功能DNA递送,通过逆向运输机制能以极低剂量高效覆盖相连脑区[6] 行业影响 - 技术突破为神经退行性疾病治疗开辟新路径,包括通过瞬时表达基因编辑蛋白联合长效治疗基因矫正常染色体显性遗传病[3] - 数据验证载体在中枢神经系统的高转导效率,支持管线扩展以解决高患病率病理学挑战[6]