核心观点 - 公司利用CRISPR/Cas系统通过脂质纳米颗粒（LNPs）进行体内基因编辑 成功实现小鼠肝脏靶基因约70%的编辑效率 并导致疾病生物标志物减少超过80% [1][2][7] - 在食蟹猴肝细胞中实现超过50%的靶基因编辑和超过15倍的蛋白质上调 [7] - 该技术模拟天然存在的保护性变异 通过上调靶基因实现治疗功能 可能成为该肝病领域的首个同类疗法 [1][2][4] 技术平台与研发进展 - 采用CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统开发体内药物 [9] - 拥有Broad Institute的Cas12a专利资产以及Broad Institute和哈佛大学的Cas9专利资产在人类药物领域的独家许可权 [9] - 预计在今年晚些时候公布疾病靶点和开发候选药物 [4] 学术会议参与 - 在美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)第28届年会上以海报形式展示数据 [1][5] - 将于2025年5月21日在TIDES USA 2025会议上进行口头报告 [4] - 还展示了多项其他研究成果 包括针对人源化小鼠和非人灵长类动物造血干细胞的LNP递送研究 [6][8]