文章核心观点 - 公司2025年第一季度业务开局强劲，多项关键临床项目取得进展，2025年将是公司的关键一年 [1][2] - 核心管线OV329作为治疗耐药性癫痫的潜在下一代疗法进展顺利，预计2025年第三季度公布顶线安全性和生物标志物数据 [2][4][5] - 公司现金状况良好，截至2025年3月31日拥有4300万美元现金及等价物，预计可支持运营至2026年下半年 [6][12][15] 临床管线进展 - OV329 (GABA-AT抑制剂)：针对耐药性癫痫，临床前数据显示其效力比第一代药物Vigabatrin强100至1000倍 [4] 目前正在进行健康志愿者的高剂量SAD/MAD队列1期试验，预计2025年第三季度获得药效学、靶点结合、药代动力学、安全性和耐受性结果 [5] 试验采用经颅磁刺激、磁共振波谱和定量脑电图等生物标志物策略评估药效 [6][7] 已完成队列中未报告严重不良事件 [8] 计划在1期试验后采用适应性2a期试验设计，针对成人耐药性局灶性癫痫，并探索多种适应症 [8] - OV350 (KCC2直接激活剂)：作为首个KCC2直接激活剂，于2025年3月开始对健康志愿者进行静脉给药的1期SAD/MAD研究，预计2025年底前获得安全性和耐受性结果 [6][9] 临床前模型显示其具有抗精神病和抗惊厥作用 [10] 其研究结果将用于指导口服KCC2项目OV4071的开发 [9] 临床前管线与业务战略 - 口服KCC2激活剂项目：公司正在为其KCC2直接激活剂化合物库中的三个独特分子进行新药临床试验申请准备工作，预计未来三到四年每年都有项目进入临床开发阶段 [11] 其中，口服KCC2直接激活剂OV4071计划于2026年上半年启动概念验证研究，初步适应症针对神经元突触核蛋白病相关的精神病 [11] - 未来里程碑与战略：关键里程碑包括OV329数据读出（2025年第三季度）、OV329 2a期患者研究启动（2026年第一季度）、OV350 1期研究结果（2025年第四季度）以及OV4071概念验证试验启动（2026年第二季度） [13] 公司计划通过合作、共同开发和区域机会等方式加速开发并分摊成本，同时审慎管理财务以达成关键价值创造里程碑 [14] 2025年第一季度财务业绩 - 现金状况：截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总额为4300万美元，较2024年12月31日的5308万美元有所下降 [15][20] - 营收：2025年第一季度特许权使用费收入为13万美元，低于2024年同期的14.8万美元 [15] - 运营费用：研发费用为670万美元，显著低于2024年同期的1040万美元，主要由于2024年第二季度组织架构调整所致 [15] 一般及行政费用为602万美元，低于2024年同期的717万美元 [18] 总运营费用为1270万美元，低于2024年同期的1757万美元 [18] - 净亏损：2025年第一季度净亏损为1020万美元，每股净亏损0.14美元，优于2024年同期的净亏损1170万美元（每股净亏损0.17美元） [18]