核心观点 - 公司公布2025年第一季度财务业绩及近期研发进展 [1] - 核心产品ALXN1840治疗威尔逊病的长期数据积极 计划于2026年初向FDA提交新药申请 [2][5] - 公司现金状况充裕 预计现有资金可支持运营至少至2026年12月31日 [7] 产品研发进展 - ALXN1840（威尔逊病）：在2025年EASL国际肝病大会上公布了长期疗效和安全性数据 数据来自三项临床试验（n=255）的中位治疗持续时间2.63年 显示持续的临床获益 [2][3] - ALXN1840安全性数据包括一项额外的二期研究（n=266） 确认了良好的安全性 药物相关严重不良事件发生率低于5% 且无肾脏或泌尿系统严重不良事件 [3] - 观察到通过医生和患者使用统一威尔逊病评定量表评估的持续神经学改善 以及持续的铜动员增加 患者报告与标准护理相比 ALXN1840治疗更方便有效 且新威尔逊指数（肝脏状态预后指标）也有所改善 [4] - MNPR-101（放射性药物）：MNPR-101-Zr（成像和剂量测定）一期和MNPR-101-Lu（治疗）1a期临床试验针对晚期癌症正在澳大利亚积极进行并招募患者 MNPR-101-Ac（治疗）临床前工作持续进行 计划未来进入临床 [6] 财务状况 - 截至2025年3月31日 现金 现金等价物和投资总额为5460万美元 [7] - 2025年第一季度净亏损为260万美元 或每股0.38美元 2024年同期净亏损为160万美元 或每股0.51美元 [8] - 2025年第一季度研发费用为164.3万美元 较2024年同期的96.6万美元增加67.7万美元 增长主要归因于研发人员费用（包括股权激励）增加61.1万美元 以及与MNPR-101相关的临床试验活动增加6.9万美元 [9] - 2025年第一季度一般及行政费用为157.8万美元 较2024年同期的75.7万美元增加82.1万美元 增长主要归因于董事会薪酬增加41.6万美元 行政人员费用增加29.1万美元 法律费用增加7.3万美元以及保险费用增加4.1万美元 [11] - 2025年第一季度利息收入较2024年同期增加51.5万美元 增长归因于美国国债利息收入以及2024年第四季度融资超过5500万美元带来的更高银行余额 [12]