文章核心观点 公司公布ATH - 1105在健康志愿者中的1期临床试验数据，显示出良好安全性和耐受性，支持其继续临床开发，计划2025年末启动ALS患者临床试验 [1][3] 各部分总结 药物介绍 - ATH - 1105是公司新型口服、可穿透血脑屏障的小分子候选药物，旨在调节神经营养HGF系统，用于治疗包括ALS在内的神经退行性疾病 [2] 临床数据及计划 - 1期临床试验（NCT 06432647）为双盲、安慰剂对照试验，招募80名健康志愿者，评估单剂量和多剂量口服ATH - 1105，2024年11月完成，结果显示其安全性良好且耐受性佳，支持继续临床开发 [5] - 公司将于2025年5月12 - 14日在波士顿举行的第4届年度ALS药物开发峰会上展示数据，包括5月13日上午11点的口头报告和下午3点的海报展示，将呈现支持ATH - 1105在ALS中继续临床开发的临床前和1期数据 [1][3] - 公司计划2025年末启动ATH - 1105在ALS患者中的临床试验，并评估其对ALS验证生物标志物（NfL）的影响 [3] 临床前证据 - ATH - 1105的潜力得到越来越多临床前证据支持，在多种ALS模型中，神经和运动功能、炎症和神经退行性生物标志物及生存率有显著改善，相关数据已在多个科学和医学会议上展示并于2024年发表在《神经科学前沿》 [4] 公司概况 - 公司总部位于华盛顿州西雅图地区，是临床阶段生物制药公司，专注开发小分子药物恢复神经元健康和减缓神经退行性变，旨在推进调节神经营养HGF系统的候选药物管线，改变神经系统疾病进程 [6] 前瞻性声明 - 前瞻性声明涉及公司候选药物作为ALS和其他神经退行性疾病潜在治疗方法、未来开发计划及时间、临床前研究和1期临床试验对未来临床开发计划的指导作用、启动ATH - 1105在ALS患者中临床试验的预期和时间、候选药物的潜在疗效和商业潜力以及推进候选药物进入后期开发阶段的能力等内容 [7][8]