文章核心观点 Capricor Therapeutics公布2025年第一季度财务结果及公司进展，在Duchenne心肌病疗法研发上取得进展，StealthX™疫苗项目也有推进，财务状况能支持运营至2027年 [1][2][9] 第一季度及近期进展 - 治疗Duchenne肌营养不良症的deramiocel生物制品许可申请（BLA）处美国FDA优先审评中，目标PDUFA日期为2025年8月31日 [4][5] - 与FDA完成中期审评会议，无重大缺陷，安排了6月后期会议，FDA有意召开咨询委员会会议 [4][5] - 任命Michael Binks博士为首席医学官，其有丰富神经肌肉和罕见病经验 [4][5] - 美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）计划2025年第三季度启动Capricor的StealthX™外泌体疫苗1期临床试验，待NIAID监管批准 [4][5] - 现金余额约1.45亿美元，预计支持运营至2027年 [4][9] - 扩大内部制造能力，修改租赁协议以确保圣地亚哥总部有额外GMP制造空间 [5] 第一季度财务结果 - 现金状况：截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券约1.448亿美元，2024年12月31日约1.515亿美元，2025年1月公司从与日本新药的美国商业化和分销协议中获1000万美元第二开发里程碑付款 [6] - 收入：2025年第一季度收入为0，2024年第一季度为490万美元，主要收入来源已在2024年12月31日全部确认 [7] - 成本和费用：2025年第一季度总运营费用约2500万美元，2024年第一季度约1520万美元 [8] - 净亏损：2025年第一季度净亏损约2440万美元，每股亏损0.53美元，2024年第一季度净亏损980万美元，每股亏损0.31美元 [8] 财务展望 公司认为基于当前运营计划和财务资源，现有现金、现金等价物和有价证券足以覆盖预计费用和资本需求至2027年，此预期不包括与日本新药商业化和分销协议的额外潜在里程碑付款及未在基本情况规划假设中的资本战略用途 [9] 即将举行的活动 - 公司今日下午4:30举行电话会议和网络直播 [4] - 参加2025年5月20日纽约的H.C. Wainwright 3年度生物连接投资者会议 [13] - 参加2025年6月16 - 19日波士顿的BIO国际会议 [13] - 参加2025年6月19 - 21日拉斯维加斯的Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）2025年度会议 [13] 关于Duchenne肌营养不良症 - 是毁灭性遗传疾病，特点是骨骼肌、心肌和呼吸肌无力及慢性炎症，中位死亡年龄约30岁 [11] - 约每3500名男婴中有1例，美国患者约1.5 - 2万人 [11] - 病理生理学由功能性肌营养不良蛋白产生受损驱动，导致心肌细胞死亡和纤维化替代，最终引发心力衰竭，是主要死因，治疗选择有限且无治愈方法 [11] 关于Deramiocel - 由同种异体心脏球衍生细胞（CDCs）组成，在临床前和临床研究中显示出对DMD等疾病心脏和骨骼肌功能的免疫调节和抗纤维化作用 [12] - 通过分泌外泌体作用于巨噬细胞，改变其表达谱，使其具有愈合而非促炎表型 [12] - 治疗DMD获FDA和欧洲药品管理局（EMA）孤儿药指定，在美国有RMAT指定，在欧洲有ATMP指定，若获FDA营销批准，公司有资格获优先审评券（PRV） [15] 关于Capricor Therapeutics - 是生物技术公司，致力于开发基于细胞和外泌体的疗法治疗罕见病，领先候选产品deramiocel处于Duchenne肌营养不良症后期开发阶段 [16] - 利用外泌体技术的StealthX™平台处于临床前开发阶段，专注疫苗学、寡核苷酸等靶向递送，以治疗和预防多种疾病 [16]