文章核心观点 公司公布2025年第一季度财务结果和业务进展 其AI驱动的宏基因组学平台在多个适应症上有变革潜力 血友病A项目有积极成果 资金充足可支持运营至2027年 [1][2] 分组1：业务进展 血友病A项目 - 约19个月的NHP研究显示FVIII活性在治疗相关水平上具有持久性 额外新兴数据表明FVIII活性高于预期 公司将开展更多研究或考虑替代方案 [3][4] - 12 - 19个月时三只动物平均FVIII活性分别为75%、8%和29% 19个月时分别为80%、10%和32% 与基因整合频率相关 [7] 平台技术 - NHP研究展示了治疗相关的FVIII活性和持久反应 安全性良好 公司公布新型紧凑型CRISPR相关转座酶系统研究成果 具有位点特异性、可编程和多功能属性 [6][7] 分组2：财务结果 - 截至2025年3月31日 现金、现金等价物和可供出售有价证券为2.26亿美元 预计支持运营至2027年 [6][10] - 2025年第一季度研发费用2510万美元 低于2024年同期的3140万美元 一般及行政费用680万美元 低于2024年同期的880万美元 [10][11] - 2025年第一季度合作收入412.7万美元 低于2024年同期的1115.9万美元 净亏损2503.9万美元 略低于2024年同期 [20] 分组3：会议计划 - 公司计划参加2025年第二季度的TIDES USA 2025会议和ASGCT 28年度会议 [9][14] 分组4：行业信息 - 血友病A是最常见的X连锁遗传性出血疾病 美国患者估计达26500人 全球超50万 多数为男性 [12] 分组5：公司介绍 - 公司是精准基因编辑公司 利用人工智能和机器学习开发下一代潜在治愈性基因组编辑疗法 其基因编辑工具盒分析超74亿种蛋白质 有全谱基因编辑技术 [13]