文章核心观点 公司公布2025年第一季度财务结果并提供业务更新，Tinlarebant临床开发取得进展，有望为退行性视网膜疾病患者提供新治疗方案 [1][2] 2025年第一季度业务亮点及即将到来的里程碑 临床亮点 - Tinlarebant是口服、每日一次的强效视黄醇结合蛋白4拮抗剂，可降低血液中RBP4水平，减少维生素A向眼睛的输送，且不影响其向其他组织的输送 [3] - Tinlarebant治疗青少年Stargardt病（STGD1）的关键3期试验（DRAGON）经独立数据安全监测委员会（DSMB）建议无修改继续进行，预计2025年第四季度完成（含三个月随访期），DSMB还建议公司提交中期数据进行进一步监管审查以申请药物批准 [4] - Tinlarebant治疗地理萎缩（GA）患者的关键全球3期试验（PHOENIX）正在进行，已招募464名目标500名受试者 [4] - 2025年2月5日，公司在注册直接发行中筹集了1500万美元的总收益 [4] STGD1相关 - STGD1由细胞毒性双视黄醛类化合物积累引发，目前无获批治疗方法，Tinlarebant在美国获快速通道和罕见儿科疾病指定，在美国、欧洲和日本获孤儿药指定，在日本获先驱药物指定 [5] - DRAGON试验为正在进行的24个月、随机（2:1，活性药物:安慰剂）、双盲、安慰剂对照、全球多中心关键3期试验，DSMB建议无修改继续试验，维持104名受试者样本量，还建议提交数据进行进一步监管审查以申请药物批准，主要疗效终点为萎缩性病变的生长率，预计2025年第四季度完成（含三个月随访期） [5] - DRAGON II试验结合了1b期开放标签试验和2/3期试验，2/3期试验已招募16名受试者，目标招募约60名12至20岁受试者（含约10名日本受试者），主要疗效终点为萎缩性病变的生长率 [5] GA相关 - GA是导致老年人失明的慢性退行性视网膜疾病，由细胞毒性维生素A副产物积累引发，目前无FDA批准的口服治疗方法 [5] - PHOENIX试验为正在进行的24个月、随机（2:1，活性药物:安慰剂）、双盲、安慰剂对照、全球多中心关键3期试验，已招募464名目标500名受试者，主要疗效终点为萎缩性病变的生长率，公司预计进行中期分析 [14] 公司亮点 - 2025年2月，公司完成按市价定价的注册直接发行，筹集了1500万美元的总收益，行使发行的五年认股权证可能额外获得约1500万美元收益 [6] 2025年第一季度财务结果 流动资产 - 截至2025年3月31日，公司拥有1.574亿美元的现金、流动性资金、定期存款和美国国债 [7] 研发费用 - 2025年第一季度研发费用为940万美元，2024年同期为680万美元，增长主要归因于2024年第三季度和2025年第一季度授予的股份支付以及PHOENIX试验略高的临床试验费用 [8] 一般及行政费用 - 2025年第一季度一般及行政费用为610万美元，2024年同期为160万美元，增长主要源于2024年第三季度和2025年第一季度授予的股份支付增加 [9] 其他收入 - 2025年第一季度其他收入为120万美元，2024年同期为50万美元，增长归因于定期存款和美国国债的应计利息 [10] 净亏损 - 2025年第一季度公司净亏损1430万美元，2024年同期净亏损790万美元 [11] 网络直播信息 - 公司将于2025年5月14日下午4:30举办网络直播，讨论财务结果并提供业务更新，可通过https://events.q4inc.com/attendee/137642555 加入，活动结束后约90天可在公司投资者关系网站查看回放 [12] 公司简介 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注于开发针对退行性视网膜疾病和特定代谢疾病的新型疗法，主要候选药物Tinlarebant正在青少年STGD1患者和GA患者中进行临床试验 [13]