核心观点 - 公司报告其主打在研药物VERVE-102在Heart-2 Phase 1b临床试验中取得积极初步数据，单次输注后显示出剂量依赖性的血液LDL-C和PCSK9水平降低，在0.6 mg/kg剂量队列中观察到LDL-C平均降低53%，最大降低69% [1][2][3] - 公司现金状况充裕，截至2025年3月31日，现金、现金等价物及有价证券约为4.971亿美元，预计资金可支撑运营至2027年中 [1][8] - 公司管线进展顺利，预计在2025年下半年获得多项里程碑事件，包括VERVE-102的Heart-2试验最终数据、VERVE-201项目更新以及礼来对PCSK9项目的决定 [2][5] PCSK9项目（VERVE-102）临床进展 - VERVE-102是一种新型体内碱基编辑药物，旨在通过单次疗程治疗永久关闭肝脏中的PCSK9基因，从而持久降低LDL-C [3][13] - Heart-2 Phase 1b临床试验在截至2025年3月13日的14名参与者中，VERVE-102单次输注显示出良好的安全性，未出现与治疗相关的严重不良事件、临床显著实验室异常或心血管事件 [3] - 在0.6 mg/kg剂量队列的4名参与者中，观察到血液LDL-C平均降低53%，PCSK9蛋白平均降低60%，其中一名参与者LDL-C最大降低达69% [1][3] - 当按总RNA剂量（毫克）分析时，3名接受50-60毫克总RNA剂量（平均55毫克）的参与者，其LDL-C和PCSK9蛋白的时间平均降幅分别达到59%和65% [5] - 公司已于2025年3月获得美国FDA对VERVE-102的研究性新药申请许可，并于2025年4月获得FDA针对高脂血症和高终生心血管风险患者群体的快速通道资格 [5] - Heart-2试验正在英国、加拿大、以色列、澳大利亚和新西兰招募第四剂量队列（0.7 mg/kg）的参与者，预计在2025年下半年公布剂量递增部分的最终数据，并计划在2025年下半年为VERVE-102的II期临床试验首名患者给药 [3][5] ANGPTL3项目（VERVE-201）与LPA项目（VERVE-301）更新 - VERVE-201是一种针对ANGPTL3基因的体内碱基编辑药物，旨在降低LDL-C和甘油三酯，目前正在进行的Pulse-1 Phase 1b临床试验按计划推进，预计在2025年下半年提供项目更新 [1][4][5] - VERVE-301是一种针对LPA基因的体内基因编辑药物，旨在降低脂蛋白(a)水平，公司在2025年第一季度因提名VERVE-301为开发候选者而获得合作方礼来的里程碑付款，临床前研究正在推进 [5][9] 2025年第一季度财务表现 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物及有价证券为4.971亿美元，较2024年12月31日的5.243亿美元有所减少 [8][18] - 2025年第一季度合作收入为3300万美元，显著高于2024年同期的570万美元，增长主要源于与Vertex Pharmaceuticals研究合作终止后剩余递延收入的确认，以及与礼来合作研究服务收入的增加 [9][17] - 2025年第一季度研发费用为5450万美元，高于2024年同期的4840万美元 [10][17] - 2025年第一季度净亏损为3100万美元，基本和稀释后每股净亏损为0.35美元，较2024年同期的净亏损4870万美元（每股0.59美元）有所收窄 [12][18] 近期公司活动与会议参与 - 公司计划于2025年5月21日美国东部时间下午3:35在纽约参加RBC资本市场全球医疗保健会议的炉边谈话 [6] - 公司近期在医学会议上展示数据，包括2025年5月5日在欧洲动脉粥样硬化学会93届大会上展示VERVE-102的非临床数据，以及计划于2025年5月22日在TIDES USA 2025会议上介绍单疗程基因编辑疗法 [7]