监管审批进展 - 美国FDA已接受ORLADEYO用于2至11岁儿科遗传性血管性水肿患者的新药申请，并授予优先审评资格，处方药用户费用法案目标行动日期为2025年9月12日[1] - 若获批，ORLADEYO将成为首个用于12岁以下HAE患者的靶向口服预防性疗法[1][5] - 公司已向欧洲药品管理局提交了ORLADEYO口服颗粒剂用于2至11岁HAE患者的上市申请，并计划在日本和加拿大等其他地区提交注册申请[5] 产品潜力与临床数据 - 新药申请基于APeX-P临床试验的积极中期数据，该试验是评估2至11岁HAE患者预防性疗法规模最大的研究[3] - 中期结果显示ORLADEYO在该年龄组耐受性良好，安全性特征非常一致，并能早期且持续地降低月发作率[3] - 临床数据显示HAE症状发作的中位年龄为两岁，表明疾病在幼龄期的负担比此前认知的更重[4] 公司战略与市场定位 - 公司致力于为年轻儿科HAE患者提供更便捷的治疗选择，以满足患者、护理人员和医生的需求[2] - ORLADEYO已于2020年12月获得FDA批准，用于成人和12岁及以上儿科患者的HAE发作预防，目前已在超过30个国家上市销售[6] - ORLADEYO是首个也是唯一一个专门用于预防成人和12岁及以上儿科患者HAE发作的口服疗法，每日一次胶囊通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防发作[7]