公司动态 - NS Pharma宣布美国FDA已接受REGENXBIO提交的RGX-121生物制剂许可申请(BLA) 该基因疗法用于治疗黏多糖贮积症II型(MPS II) 并获优先审评资格 PDUFA目标行动日期为2025年11月9日[1] - 2025年1月Nippon Shinyaku与REGENXBIO达成战略合作 共同开发RGX-121及RGX-111(MPS I治疗药物) 若获批 NS Pharma将独家负责RGX-121在美国商业化[2] - NS Pharma总裁表示此次FDA决定是MPS治疗领域重要里程碑 强调与REGENXBIO合作的价值[3] 产品管线 - RGX-121是潜在一次性AAV基因疗法 通过向中枢神经系统递送IDS基因 实现长期分泌I2S蛋白 其表达蛋白结构与正常I2S完全相同[4] - RGX-121已获FDA授予孤儿药、罕见儿科疾病、快速通道和再生医学先进疗法四项认定[5] 疾病背景 - MPS II(亨特综合征)是X连锁隐性遗传病 由I2S酶缺乏导致糖胺聚糖积累 引发中枢神经系统等多器官功能障碍 严重病例在18-24个月出现明显发育迟缓[6] - 目前针对MPS II神经系统症状的治疗仍存在显著未满足临床需求 HS D2S6被证实与疾病神经认知表现相关[6] 企业信息 - REGENXBIO是临床阶段生物技术公司 专注于AAV基因疗法开发 2009年成立以来在该领域处于领先地位[7] - NS Pharma是Nippon Shinyaku全资子公司 负责RGX-121在美国商业化[8]