文章核心观点 公司宣布支持TERN - 701治疗慢性髓性白血病（CML）潜力的临床前数据将在EHA25会议上进行口头报告，该数据显示TERN - 701在多种BCR - ABL变体上比asciminib有更好的效力，且1期CARDINAL研究早期剂量递增数据显示其在经大量预处理的CML患者中有良好分子反应 [1] 分组1：TERN - 701临床前数据 - TERN - 701是针对ABL肉豆蔻酰口袋的下一代变构BCR - ABL抑制剂，临床前数据显示其对BCR - ABL癌蛋白活性位点、P环和变构区域的20多种临床相关耐药突变有效力，支持其比现有疗法有临床益处 [2] - 公司首席医疗官表示临床前数据为正在进行的1期研究中的临床反应提供了机制见解，TERN - 701对几种耐药突变的效力比asciminib更强，有望成为各线CML患者的最佳疗法 [3] 分组2：口头报告详情 - 报告标题为“Characterization & Efficacy of TERN - 701 in Pre - Clinical Models of Chronic Myeloid Leukemia”，编号S169，属于“Novel Approaches of CML Treatment”会议 [4] - 报告时间为2025年6月13日17:00 - 18:15 CEST，演讲者是公司发现科学家Ben Parson [4] 分组3：TERN - 701和CARDINAL 1期临床试验 - TERN - 701正在CARDINAL试验（NCT06163430）中评估，该试验是全球多中心剂量递增和剂量扩展的1期临床试验，评估其在既往治疗过的慢性期CML患者中的安全性、耐受性和有效性 [5] - 1期CARDINAL研究的剂量递增部分于2025年1月完成，最高剂量500 mg QD未观察到剂量限制性毒性，剂量扩展部分于2025年4月启动，患者将随机分配到320 mg或500 mg QD两个剂量组，每组最多40名患者 [5] - 2025年第四季度预计的额外安全性和有效性数据将包括更大患者队列、更长治疗时间以及6个月主要分子反应（MMR）的批准终点数据 [5] - 此前公布的试验剂量递增部分的阳性中期数据显示，在基线BCR - ABL转录水平高的经大量预处理的CML患者中，从最低剂量开始就有良好分子反应，且安全性良好，无剂量限制性毒性、不良事件相关治疗中断或剂量减少 [6] - 正在进行的健康志愿者研究中关于药物相互作用（DDIs）的数据表明，TERN - 701不是CYP3A4或OATB1/3的临床相关抑制剂，减少了联合用药的潜在风险，并与asciminib形成差异 [7][8] 分组4：公司介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，开发小分子候选产品组合以治疗包括肿瘤和肥胖在内的严重疾病，其管线包含三个临床阶段开发项目和一个临床前GIPR调节剂发现项目 [9]