公司概况 - 公司专注于体内应用的基因编辑技术 拥有广泛的研究工具包 [5] - 当前重点推进晚期阶段项目 包括2项资产和3项III期研究 [5] - 2025年初完成公司架构重组 使财务计划与运营进展相匹配 [5] - 第一季度运营表现良好 未来12-18个月将迎来多项催化剂事件 [5] 研发管线 - 主要资产集中在ATTR（转甲状腺素蛋白淀粉样变性）等具有前景的适应症领域 [5][6] - 管线进展包括多项III期临床研究 显示技术平台进入成熟验证阶段 [5] - 近期将公布关键临床数据 可能成为股价驱动因素 [5] 运营进展 - 通过架构优化提升运营效率 反映在2025年第一季度的财务表现中 [5] - 战略重心明确向后期临床项目倾斜 资源分配更具针对性 [5] - 基因编辑技术平台显示出持续创新潜力 研究工具包不断扩展 [5]