文章核心观点 - 公司宣布研究成果，显示masitinib在神经免疫驱动的神经退行性疾病模型中具神经保护潜力，可降低血清神经丝轻链水平、减少促炎细胞因子生物标志物，有望用于治疗神经退行性疾病 [1] 研究成果 - masitinib显著降低血清神经丝轻链（NfL）水平，在神经免疫驱动的神经退行性疾病模型中具神经保护作用 [5] - 第8天，masitinib 50 mg/kg/天使NfL水平降低43%，100 mg/kg/天降低60%，呈剂量依赖性 [5] - 第8天，两个masitinib治疗组的绝对血清NfL浓度比EAE对照组约低25%，第15天进一步降低，50 mg/kg/天降低6%，100 mg/kg/天降低26% [5][11] - masitinib治疗显著降低EAE小鼠模型中几种促炎细胞因子生物标志物水平，具抗炎作用 [11] - masitinib在EAE小鼠模型中对功能表现有有益影响，尤其在握力方面，治疗小鼠握力先下降后在第15天恢复到治疗前水平，两个治疗组在第15天握力相对恶化程度显著小于EAE对照组 [11] 相关背景 - NfL是轴突丢失的非特异性标志物，可作为药物产生神经保护作用的生物标志物，通过测量EAE诱导小鼠血清NfL浓度可快速评估神经元损伤或预防情况 [2] - masitinib是口服酪氨酸激酶抑制剂，通过抑制有限数量的激酶靶向肥大细胞和巨噬细胞，可用于肿瘤学、炎症性疾病和某些中枢神经系统疾病 [7] - 公司成立于2001年，是一家专注于蛋白激酶抑制剂研发和商业化的制药公司，主要项目针对未满足医疗需求的疾病 [8] - 公司已开发专有分子组合，领先化合物masitinib已在兽医学注册，正在人类医学的肿瘤学、神经疾病、炎症性疾病和病毒性疾病领域进行开发 [9]