文章核心观点 公司在2025年第一季度取得重大进展，nebokitug治疗PSC的2期SPRING试验48周数据积极，与FDA就监管批准路径达成一致，有望推进至3期并成为首个获FDA批准的PSC疗法，同时公司公布财务状况及近期动态，积极寻求合作推进nebokitug项目 [1][2] 分组1：公司进展 - 与FDA就nebokitug治疗PSC的全面监管批准计划达成一致，采用基于临床事件的单一关键3期试验，无需肝活检和验证性研究 [2] - 公布nebokitug治疗PSC的2期SPRING试验48周开放标签扩展（OLE）数据，显示药物安全且耐受性良好，关键生物标志物持续改善 [2][6] - 计划与战略合作伙伴推进nebokitug的3期项目，正与潜在合作伙伴积极讨论 [2] 分组2：近期亮点 - 2025年5月5日，nebokitug治疗PSC的2期SPRING试验数据在消化疾病周（DDW 2025）上以口头杰出摘要全会形式展示 [3] - 2025年4月28日，两项研究摘要数据在欧洲肝脏研究协会年会（EASL 2025）上以海报形式展示，分别显示nebokitug治疗患者蛋白变化及药代动力学趋势 [3][4] - 2025年4月15日，公司宣布新的医疗和临床任命，David M. Weiner博士重新加入担任临时首席医疗官，Jack Lawler晋升为首席开发官 [6] - 2025年3月27日，公布nebokitug治疗PSC的2期SPRING试验OLE部分的积极结果 [6] - 2025年3月6日，在第8届国际风湿病和自身免疫争议大会（CORA 2025）上的新科学报告进一步证实nebokitug治疗系统性硬化症的潜力 [6] - 2025年2月19日，公司完成与FDA的2期结束会议，就nebokitug治疗PSC的3期注册研究设计达成一致；同时，世界卫生组织国际非专利名称（INN）计划为公司的主要候选产品CM - 101分配了INN名称nebokitug [6] - 2025年1月13日，期刊Cells上的新同行评审出版物进一步证实可溶性蛋白CCL24在驱动PSC、系统性硬化症和其他纤维化疾病的纤维炎症病理中的关键作用 [6] 分组3：财务亮点 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和短期银行存款为1060万美元，预计资金可支持公司运营至2026年第二季度 [5] - 2025年第一季度研发费用为250万美元，低于2024年第一季度的310万美元，主要因2期SPRING试验相关活动持续缩减 [8] - 2025年第一季度一般及行政费用为100万美元，高于2024年第一季度的90万美元，主要因股份支付费用增加 [8] - 2025年第一季度净亏损330万美元，或每股基本和摊薄净亏损不足0.01美元，2024年第一季度净亏损390万美元 [8] 分组4：公司介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司，基于CCL24蛋白作用开发了nebokitug，在临床和临床前研究中显示出良好安全性和疾病修饰潜力 [10] - nebokitug治疗PSC的2期SPRING试验数据积极，公司正准备启动3期试验，设计为基于临床事件主要终点的单一关键试验，有望获得全面监管批准 [10] - nebokitug已获得FDA和EMA孤儿药及FDA快速通道指定用于治疗PSC，治疗系统性硬化症项目有开放的美国IND [10]