文章核心观点 SELLAS公司宣布在SLS009治疗复发/难治性急性髓系白血病（r/r AML）的2期试验中，首位儿科AML患者已给药，公司获FDA罕见儿科疾病指定，有望带来进展和监管优势 [1][2] 公司进展 - 公司在SLS009的2期试验中给首位儿科AML患者给药 [1] - 公司于2024年7月获FDA治疗儿科AML的罕见儿科疾病指定，若未来SLS009治疗儿科AML的新药申请获批，公司有资格获优先审评券，该券近期售价约1亿美元 [2] 试验设计 - SLS009的2期临床试验是开放标签、单臂、多中心研究，评估SLS009与维奈托克和阿扎胞苷联合使用在45和60mg两个剂量水平的安全性、耐受性和有效性，60mg剂量组有每周一次60mg或每周两次30mg两种给药方式，试验扩展至新增两个队列，最佳剂量水平的目标缓解率为20%，目标中位生存期至少3个月，研究还旨在确定目标患者群体的生物标志物 [3] 公司概况 - SELLAS是晚期临床生物制药公司，专注多种癌症适应症的新型疗法开发，其领先候选产品GPS获纪念斯隆凯特琳癌症中心许可，靶向WT1蛋白，有潜力单药或联合其他疗法治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤适应症，公司还在开发SLS009，可能是首个且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，数据显示其在有不利预后因素的AML患者中显示出高缓解率 [4]