文章核心观点 公司为专注开发神经肌肉和心脏疾病精准基因疗法的生命科学公司，公布2025年第一季度财务结果和业务进展，各在研项目按计划推进，有望为患者带来有效治疗方案并为股东创造价值 [1][9] 公司业务进展 神经肌肉管线 - SGT - 003治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne）：INSPIRE DUCHENNE 1/2期试验正进行参与者给药，已公布前3名参与者积极初始临床数据，药物耐受性良好，无严重不良事件，预计年底约20名参与者入组，计划2025年四季度与FDA讨论加速审批途径 [1][6] - SGT - 212治疗弗里德赖希共济失调（FA）：FDA已批准其IND申请，预计2025年下半年启动首次人体1b期临床试验，评估安全性和耐受性 [1][5][7] 心脏管线 - SGT - 501治疗儿茶酚胺能多形性室性心动过速（CPVT）：2025年一季度完成非人类灵长类动物IND启用GLP毒理学研究，预计2025年上半年提交IND申请 [10] 平台技术 - 衣壳与其他 - 衣壳与启动子：公司正在构建多个心脏和神经肌肉下一代衣壳和启动子文库，预计2025年四季度从首个心脏衣壳文库中选出最终衣壳 [10] - AAV - SLB101：为SGT - 003使用的专有衣壳，在INSPIRE DUCHENNE研究中显示出快速强大的载体转导、微肌营养不良蛋白表达和减少肝脏靶向性，公司已与19个学术实验室、机构和公司达成合作协议，未来季度有望达成更多合作 [10] 财务亮点 - 现金状况：截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和可供出售证券为3.069亿美元，高于2024年12月31日的1.489亿美元，预计可支撑运营至2027年上半年 [1][10] - 研发费用：2025年一季度为3090万美元，较2024年一季度增加1200万美元，主要因SGT - 003、SGT - 212和SGT - 501相关成本增加 [10] - 一般及行政费用：2025年一季度为910万美元，较2024年一季度增加110万美元，主要因人员相关成本增加 [10] - 净亏损：2025年一季度为3930万美元，较2024年一季度的2430万美元有所增加 [10] 资产负债表 |项目|2025年3月31日（千美元）|2024年12月31日（千美元）| | ---- | ---- | ---- | |现金及现金等价物|210,629|80,235| |可供出售证券|96,289|68,685| |预付费用及其他流动资产|6,491|8,382| |经营租赁使用权资产|23,720|24,295| |财产和设备净值|4,483|4,747| |其他非流动资产|319|366| |受限现金|1,973|1,952| |总资产|343,904|188,662| |应付账款|6,439|4,237| |应计费用及其他流动负债|14,576|19,852| |经营租赁负债|1,868|1,787| |融资租赁负债|1,096|1,231| |衍生负债|4,800|3,150| |经营租赁负债（不含流动部分）|20,662|21,159| |股东权益总额|294,463|137,246| |负债和股东权益总额|343,904|188,662| |流通在外普通股股数|77,492,959|40,468,141| [13][14] 利润表 |项目|2025年一季度（千美元）|2024年一季度（千美元）| | ---- | ---- | ---- | |研发费用|30,914|18,873| |一般及行政费用|9,138|7,989| |总运营费用|40,052|26,862| |运营亏损|(40,052)|(26,862)| |其他收入（净额）|770|2,559| |净亏损|(39,282)|(24,303)| |每股净亏损（基本和摊薄）|(0.59)|(0.64)| |加权平均流通在外普通股股数（基本和摊薄）|66,341,305|38,155,373| [14]