文章核心观点 - 公司公布口服药ORLADEYO治疗遗传性血管性水肿（HAE）的真实世界证据，显示其对青少年和重症患者有显著且持续的降低发作率效果 [1][7] 研究情况 - 真实世界证据在2025年国际药物经济学与结果研究协会会议（ISPOR）上以两篇海报形式呈现 [2] - 研究为回顾性前后对照研究，数据收集自2020年12月15日至2024年1月8日公司的独家药房 [4] - 海报“C1抑制剂缺乏（I/II型）且每月发作≥8次患者使用贝罗司他前后的真实世界遗传性血管性水肿发作率”涉及56名接受ORLADEYO治疗的美国HAE - C1 - INH患者 [5] - 海报“青少年使用贝罗司他前后的真实世界遗传性血管性水肿发作率”涵盖99名12 - 17岁接受ORLADEYO治疗的美国HAE患者 [6] 药物效果 - 患者使用ORLADEYO后，每个90天随访期的HAE发作率（1.24 - 1.90次/月）显著低于基线（7.78 - 8.23次/月） [10] - 与基线相比，患者在使用ORLADEYO后每个90天随访期的每月HAE发作次数显著减少，12个月时每月减少6.25次（95%置信区间：[5.63, 6.87]；p<0.001），18个月时每月减少6.43次（95%置信区间：[5.78, 7.09]；p<0.001） [10] - 青少年使用ORLADEYO后，每个90天随访期的HAE发作率（0.36 - 0.76次/月）显著低于基线（2.07 - 2.30次/月） [10] - 与基线相比，青少年在使用ORLADEYO后每个90天随访期的HAE发作率持续显著降低，12个月时每月减少1.56次（95%置信区间：[0.89, 2.23]；p<0.001），18个月时每月减少1.85次（95%置信区间：[1.12, 2.58]；p<0.001） [10] 药物介绍 - ORLADEYO是首个也是唯一专门设计用于预防12岁及以上成人和儿科患者遗传性血管性水肿发作的口服疗法，每日一粒胶囊通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作 [8] - ORLADEYO作为血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防12岁及以上成人和儿科患者的遗传性血管性水肿发作 [9] 公司介绍 - 公司是一家全球生物技术公司，致力于改善遗传性血管性水肿和其他罕见病患者的生活，利用结构导向药物设计专业知识开发小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO商业化，并推进小分子和蛋白质疗法的研发管线 [16]