干细胞疗法临床进展 - 2024年全球有116项获批或完成的干细胞临床试验，其中约半数使用人类胚胎干细胞，其余使用诱导多能干细胞[8] - 12项试验专注于利用干细胞衍生的多巴胺生成细胞治疗帕金森病[8] - 大脑和眼睛因免疫豁免特性成为干细胞治疗优势器官，29项眼部疾病试验针对年龄相关性黄斑变性[14] 帕金森病治疗突破 - 两项关键试验使用人类胚胎干细胞衍生的A9祖细胞，BlueRock Therapeutics的12名参与者初步显示安全性和疗效[10] - 移植后患者未出现多巴胺能药物常见的运动副作用，免疫抑制剂仅需使用1年[10] - 大脑适应性使移植到"错误"部位的细胞仍能建立功能连接，胎儿组织试验中部分患者完全停用药物[11] 癫痫与糖尿病治疗 - Neurona Therapeutics的癫痫试验中，两名患者严重发作频率降至零，效果维持两年并获FDA快速审批资格[13] - Vertex Pharmaceuticals糖尿病试验中，9/12全剂量参与者停用胰岛素，2人显著减少剂量[16] - 哈佛大学2014年首次培养出功能性胰岛细胞，现通过专利技术实现肝脏部位移植[16] 心脏与肾脏挑战 - 心脏因结构复杂且需原位修复，预计2025年启动首项心力衰竭干细胞临床试验[20] - 肾脏研究难度更高，美国仅25%需求者能获得移植，需加强干细胞学家与工程师合作[21] - 全球6400万心衰患者推动研究，但心脏瘢痕化与脂肪堆积问题尚未解决[19] 癌症免疫治疗 - 23项试验测试干细胞衍生的T细胞/NK细胞，部分癌症患者实现完全缓解[21] - 相比现有细胞免疫疗法，该方法可能更快速且成本更低[21] 技术路线选择 - 人类胚胎干细胞与诱导多能干细胞功能无显著差异，但后者存在理论致癌风险[22] - 政治因素促使美国研究者转向诱导多能干细胞，避免胚胎伦理争议[23] - 基因编辑和物理隔离成为避免免疫排斥的新方向[24]