临床试验进展 - 公司宣布其主导候选药物efzofitimod的三项海报展示将在2025年5月16日至21日于旧金山举行的美国胸科学会国际会议上公布 [2] - 正在进行的EFZO-FIT™三期研究已招募268名患者，其中264名已给药并被纳入分析，患者群体与中重度慢性症状性肺结节病一致 [7] - 研究基线数据显示，患者平均基线口服皮质类固醇剂量为10.55毫克，有38.3%的患者在基线时使用节省类固醇的免疫抑制剂 [7] - 四次非盲数据和安全监测委员会审查均建议试验无需修改即可继续，认为不存在过度的安全风险 [8] - 公司预计将在今年第三季度公布该项研究的关键顶线结果 [4] 目标疾病市场特征 - 真实世界证据显示，efzofitimod在肺结节病的目标市场比此前预估的更大，且发病率有所增加 [1] - 美国的治疗实践表明，约75%的确诊肺结节病患者需要使用类固醇进行治疗 [1] - 流行病学分析发现，美国约有158,900人患有伴有肺实质受累的肺结节病，每年估计有30,000例新确诊病例 [12] - 该疾病对女性和黑人群体的影响尤为严重，40%的患者年龄超过65岁 [12] - 65-74岁患者的死亡率几乎是普通人群的两倍（15.4% 对比 8.0%），三分之一的患者会在三年内住院，平均住院时间超过5天 [12] 真实世界治疗模式 - 糖皮质激素仍然是最常见的治疗方法，使用率高于此前报告 [6] - 大多数使用二线先进疗法的患者仍在继续使用糖皮质激素，这凸显了尽管存在安全顾虑和治疗指南，减量仍面临挑战 [6] - 治疗强度随时间推移而增加，患者迅速进展至后线疗法 [6] - 10%的非初诊患者在三年内需要使用高成本的超说明书生物制剂 [6] 产品与公司信息 - Efzofitimod是一种一流生物免疫调节剂，临床开发用于治疗间质性肺病，通过神经纤毛蛋白-2选择性调节激活的髓系细胞，以解决炎症且不引起免疫抑制，并可能预防纤维化进展 [9] - 公司是一家临床阶段生物技术公司，致力于从其专有tRNA合成酶平台发现和开发一流药物 [10]