文章核心观点 - 安耐信公司在2025年周围神经学会年会上展示了tanruprubart的临床成果，该药物在治疗格林-巴利综合征（GBS）上比现有标准疗法更具优势，有望改变GBS的全球治疗格局 [1][3] 分组1：GBS疾病介绍 - GBS是一种罕见的神经肌肉急症和自身免疫性疾病，每年全球至少影响15万人，美国和欧洲每年有超2.2万人因该病住院，美国医疗系统每年为此承担数十亿美元的经济成本，且目前美国尚无获批疗法 [2][10] - GBS由急性自身抗体和经典补体介导的对周围神经的攻击引起，通常发生在感染后，急性阶段病情进展迅速，会导致严重虚弱、突然完全瘫痪，常需重症监护和机械通气 [2][10] 分组2：tanruprubart药物介绍 - tanruprubart是一种首创的单克隆抗体，通过单次输注阻断经典补体级联的起始分子C1q，以阻止GBS早期的神经炎症和神经损伤，促进整体恢复 [2][9] - 该药物已获得美国食品药品监督管理局的快速通道和孤儿药指定，以及欧洲药品管理局的孤儿药指定 [9] 分组3：临床研究成果 RWE研究 - RWE研究将3期关键试验中接受tanruprubart治疗的患者与IGOS登记处主要来自西方国家、接受现有标准疗法（静脉注射免疫球蛋白或血浆置换）的患者进行匹配，结果显示tanruprubart在肌肉功能恢复上比现有标准疗法更快速、持久和彻底 [4] - 第1周时，tanruprubart治疗组患者的肌肉力量比标准疗法组提高约10分，这是一个具有临床意义的益处，也是未来恢复潜力的指标 [8] - 在第4、8和26周时，tanruprubart治疗组患者在GBS残疾量表上处于更好健康状态的可能性约为标准疗法组的3倍 [8] - 30mg/kg的tanruprubart在第1周就可阻止炎症和神经损伤，带来临床益处，包括肌肉力量、活动能力、平衡和协调能力的快速改善，并持续到第26周 [8] - tanruprubart治疗的患者能迅速恢复独立活动、完成个人任务和回归日常活动的能力，且在具有西方国家常见疾病特征的患者中疗效更显著，有望使全球患者受益 [8] 新的3期关键试验分析 - 新的3期关键试验分析强化了单次剂量tanruprubart的快速和持续临床益处 [5] 分组4：公司介绍 - 安耐信公司正在开发阻止经典补体驱动的神经炎症的疗法，作为首创疗法治疗数百万患有严重神经炎症性疾病的患者 [11] - 公司的科学方法聚焦于C1q，其免疫疗法旨在在疾病发生前阻止神经炎症级联反应，产品线涵盖自身免疫、神经退行性和眼科疾病三个治疗领域，有望满足全球超800万人的未满足需求 [11]