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为基因魔剪打造智能“快递”系统
科技日报·2025-05-21 06:04

基因编辑技术发展 - CRISPR-Cas9技术操作简便、成本低廉且效率极高,被誉为"基因魔剪"[1] - 碱基编辑器和引物编辑器等新一代工具可在不切断DNA双链前提下实现更安全精细的修改[1] - 基因编辑技术需要高效安全的递送系统才能发挥功能[1] ENVLPE递送系统突破 - 德国研究团队开发出新型病毒样颗粒递送系统ENVLPE,发表于《细胞》期刊[2] - ENVLPE能高效运送碱基编辑器或引物编辑器至目标细胞,克服早期系统两大瓶颈[3] - 系统核心结构基于修饰的非传染性病毒外壳,可携带先进CRISPR工具[3] ENVLPE技术优势 - 利用细胞内部天然运输机制确保组件完整组装,避免功能缺失[4] - 配备分子屏障保护编辑器脆弱部分免受降解[4] - 在失明小鼠模型中仅需1/10剂量即实现视力恢复,疗效显著优于传统系统[5] 癌症治疗应用 - ENVLPE可高效去除T细胞表面引发免疫排斥的分子[6] - 有望开发通用T细胞产品,降低治疗成本并提高可及性[7] - 系统高度模块化,推动精准细胞工程发展[7] 未来发展计划 - 结合自然多样性资源和AI技术提升靶向精度[7] - 寻求转化研究资金和药企合作优化治疗平台[7]