文章核心观点 - 生物制药公司Biodexa的合作方获CPRIT 300万美元额外赠款，使eRapa治疗FAP的3期项目赠款总额达2000万美元，该项目处于实施最后阶段，有望为FAP患者带来新疗法 [1][2][3] 公司动态 - Biodexa合作方Emtora获CPRIT 300万美元额外赠款，eRapa治疗FAP的3期项目赠款总额达2000万美元 [1] - 公司CEO和CFO感谢Emtora和CPRIT，赠款将用于增加试验点、加速招募，有望为FAP患者带来药物 [2] 行业情况 - CPRIT已通过学术研究、预防和产品开发研究项目向德州研究机构和组织授予29亿美元赠款，招募237位杰出研究人员，支持43家公司发展，带动超57亿美元公共和私人投资，提供740万次癌症预防和早期检测服务，2019年获额外30亿美元投资 [2] eRapa 3期项目 - eRapa治疗FAP的3期研究处于实施最后阶段，将进行双盲安慰剂对照试验，涉及168名患者，按2:1随机分组，预计在美国和欧洲约30个临床点开展，美国部分由LumaBridge负责，欧洲部分由Precision for Medicine LLC负责，多数试验点已确定，预计未来几周开始招募 [3] FAP疾病信息 - FAP表现为结肠和/或直肠息肉增生，多在青少年中期发病，无获批治疗方案，标准治疗为主动监测和手术切除，未治疗会导致结肠癌和/或直肠癌，美国患病率为1/5000 - 1/10000，欧洲为1/11300 - 1/37600，FAP息肉中mTOR过度表达 [4] 市场机会 - 基于美欧最低患病率、成年人口数量和美国非生物孤儿药年中位成本，eRapa治疗FAP的美欧潜在市场规模约73亿美元 [5] eRapa药物信息 - eRapa是雷帕霉素的口服片剂，雷帕霉素是mTOR抑制剂，可调节细胞代谢、生长和增殖，在肿瘤发生时被激活，FAP息肉中mTOR过度表达，支持使用eRapa治疗 [6][7][9] - eRapa通过纳米技术和pH敏感聚合物解决雷帕霉素生物利用度低、药代动力学可变和毒性问题，2期研究显示安全耐受，12个月时息肉总负担中位降低17%，总体无进展率75%，队列2无进展率89%，息肉负担中位降低29%，队列2给药方案将用于3期研究 [7] Biodexa公司信息 - Biodexa是临床阶段生物制药公司，开发创新产品治疗未满足医疗需求的疾病，主要开发项目包括eRapa、tolimidone和MTX110 [8] - tolimidone是口服Lyn激酶抑制剂，可在糖尿病动物模型中通过胰岛素增敏控制血糖，有望成为一流血糖调节剂 [10] - MTX110是组蛋白脱乙酰酶抑制剂帕比司他的增溶制剂，可通过对流增强递送将化疗剂量药物直接送达肿瘤部位，绕过血脑屏障，避免全身毒性 [11] - 公司有三种专有药物递送技术，总部和研发设施在英国加的夫 [12]