文章核心观点 - 生物制药公司Soleno Therapeutics用于治疗普拉德-威利综合征（PWS）患者食欲过盛的药物Diazoxide Choline Prolonged - Release Tablets（DCCR）的上市许可申请（MAA）获欧洲药品管理局（EMA）验证 ，该药物此前已获美国FDA批准 [1][3] 公司进展 - Soleno Therapeutics的DCCR用于治疗患有食欲过盛的成人和4岁及以上儿童PWS患者的MAA获EMA验证 [1] - 公司董事长兼首席执行官表示将与欧洲监管机构密切合作，若获批将尽快让欧盟患者用上DCCR [2] - DCCR于2025年3月26日获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，商品名为VYKAT™ XR [3] - 公司估计英国、法国、德国、意大利和西班牙共有约9500名PWS患者，且公司的二氮嗪胆碱在欧盟获孤儿药指定，获批后可获长达10年市场独占权及其他监管和财务激励 [2] 行业情况 - PWS是一种罕见的遗传性神经发育障碍疾病，由15号染色体上的基因表达异常引起 [4] - 美国普拉德 - 威利综合征协会估计每15000例活产婴儿中就有1例患PWS，该病的典型症状是食欲过盛，会严重降低患者及其家人的生活质量，还会导致高死亡率和多种并发症 [5] 药物信息 - VYKAT XR在美国用于治疗成人和4岁及以上儿科PWS患者的食欲过盛 [6] - 最常见的不良反应（发生率≥10%且比安慰剂高至少2%）包括多毛症、水肿、高血糖和皮疹 [11] 公司概况 - Soleno专注于治疗罕见病的新型疗法的开发和商业化，首款商业产品VYKAT XR是一种每日口服一次的治疗药物 [12]