文章核心观点 - 奥库根公司宣布其用于治疗ABCA4相关视网膜病变的药物OCU410ST获美国FDA罕见儿科疾病认定，公司计划推进该药物临床开发 [1][4] 公司进展 - 奥库根公司宣布美国FDA授予OCU410ST治疗ABCA4相关视网膜病变的罕见儿科疾病认定，此前该药物已获FDA和欧洲药品管理局孤儿药认定 [1] - 若美国国会重新授权优先审评券（PRV）计划，奥库根公司可能获PRV，PRV可用于另一产品优先审评或出售，售价约1亿美元 [3] - 奥库根公司计划未来几周启动OCU410ST 2/3期关键验证性试验，目标在2027年提交生物制品许可申请（BLA） [4] 疾病介绍 - Stargardt病是一种遗传性眼病，会导致视网膜变性和视力丧失，是遗传性黄斑变性最常见形式，通常在儿童或青少年时期发病，中央视力下降是其标志性特征 [6][7] - 美国FDA授予罕见儿科疾病认定针对主要影响18岁及以下儿童且患者少于20万人的严重和危及生命疾病，美国和欧洲约有10万人患Stargardt病 [2] 药物介绍 - OCU410ST利用AAV递送平台将RORA基因递送至视网膜，代表奥库根公司修饰基因疗法，基于核激素受体RORA调节与Stargardt病相关病理生理途径 [5] 公司概况 - 奥库根公司是失明疾病基因疗法的生物技术先驱，其修饰基因疗法平台有望通过基因无关方法满足大量患者未满足医疗需求，目前有针对遗传性视网膜疾病和失明疾病的项目在开发中 [8]