核心观点 - 独立数据安全监测委员会(DSMB)建议SERENITY At-Home关键性3期试验按计划继续进行，未提出修改要求 [1][2] - 试验已完成患者招募，截至2025年5月2日已对115名患者进行揭盲安全性数据审查 [3] - 预计2025年第三季度公布顶线数据 [1][9] 试验设计 - SERENITY At-Home为双盲、安慰剂对照研究，评估120微克BXCL501在200名患者中的安全性，用于治疗双相情感障碍或精神分裂症相关的急性激越症状 [4][7] - 患者在家中自行给药，12周试验期内记录安全性数据(不良事件)，并探索性评估用药后2小时的改良临床总体印象量表(mCGIs/mCGI-C) [7] 试验进展 - 已给药超过205名患者，其中150多名患者在12周内接受多次剂量治疗 [9] - 试验旨在支持IGALMI(已获批药物)在家庭场景下的标签扩展补充新药申请(sNDA) [4] 产品管线 - BXCL501是右美托咪定口腔溶解膜创新制剂，正在研究用于阿尔茨海默病痴呆、双相障碍及精神分裂症相关激越的急性治疗 [6] - 已获FDA突破性疗法认定(痴呆相关激越)和快速通道资格(精神分裂症/双相障碍相关激越) [6] - IGALMI(右美托咪定舌下膜)是FDA批准处方药，用于成人精神分裂症/双相I/II型相关激越的急性治疗 [10] 公司背景 - BioXcel Therapeutics是一家运用人工智能开发神经科学转化疗法的生物制药公司，子公司OnkosXcel专注于免疫肿瘤领域 [15] - 采用"药物再创新"策略，结合已获批药物与机器学习算法开发新适应症 [15]