文章核心观点 - 上海君实生物的昂戈瑞西单抗注射液两项补充新药申请获国家药监局批准，成为中国首个获批用于他汀不耐受患者的国产PCSK9靶向药物，为心血管疾病患者提供更多治疗选择 [1] 行业情况 - 心血管疾病是中国城乡居民首要死因，动脉粥样硬化性心血管疾病是主要亚型，降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL - C）水平可显著降低其发病率和死亡风险 [2] - 杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）是常见家族性高胆固醇血症类型，患病率约为1:250 ~ 1:200，患者LDL - C水平显著升高且冠心病发病早，未达LDL - C控制目标会使患者面临高心血管风险 [3] - 约9.1%患者临床出现他汀不耐受，亚洲人群比例更高，停用他汀或使用可耐受剂量会导致LDL - C水平不理想，无法有效降低患者动脉粥样硬化性心血管疾病风险 [4] - PCSK9抑制剂作为有效降低LDL - C水平的新型降脂药，获国内外血脂管理指南推荐，受临床医生广泛认可 [5] 药物情况 - 昂戈瑞西单抗是君实生物自主研发的重组人源化抗PCSK9单克隆抗体注射液，2024年10月获国家药监局批准上市，目前已获批三个适应症，批准规格为150mg（1ml）单剂量（预充式注射器）、150mg（1ml）单剂量（预充式自动注射器） [11] - 两项补充新药申请获批主要基于两项注册临床试验JS002 - 005和JS002 - 007 [6] - JS002 - 005是针对HeFH成年患者的随机、双盲、安慰剂对照3期临床研究，共入组135例HeFH患者，是首个评估抗PCSK9单克隆抗体治疗中国HeFH患者（DLCN>8）的3期临床研究；结果显示，与安慰剂相比，昂戈瑞西单抗皮下注射（150mg每2周一次或450mg每4周一次）治疗24周LDL - C水平分别显著降低69.4%和80.6%，治疗期间持续稳定降低，其他血脂参数也显著改善，Lp(a)水平较基线降低50%，总体安全性良好 [7][8] - JS002 - 007是针对他汀不耐受的原发性高胆固醇血症和混合性高脂血症成年患者的随机、双盲、安慰剂对照3期临床研究，是首个抗PCSK9单克隆抗体治疗中国他汀不耐受原发性高胆固醇血症或混合性血脂异常患者的3期临床研究，结果将很快发表在国际学术期刊 [9] 公司情况 - 君实生物成立于2012年12月，是一家创新驱动型生物制药公司，建立了多元化研发管线，有超50个候选药物，五个治疗重点领域覆盖癌症、自身免疫、代谢、神经和传染病；公司五款产品在中国和国际市场获批，其中特瑞普利单抗是中国首个国产自主研发的抗PD - 1单克隆抗体，已在超35个国家和地区获批 [13] - 公司使命是“为患者提供世界级、值得信赖、可负担的创新药物”，秉持“立足中国，服务全球”理念，目前在美国和中国多地约有2500名员工 [14] - 2023年10月公司与重庆博创医药签订协议，授予其在中国大陆对昂戈瑞西单抗进行研发、生产和商业化的独家许可，博创医药负责后续商业化并向公司支付里程碑付款和销售佣金 [12]