临床试验暂停事件 - 美国FDA宣布暂停Rocket Pharma的Danon病基因疗法RP-A501关键2期临床试验，因一名患者死于严重并发症[1] - 患者死亡原因为毛细血管渗漏综合征相关并发症导致急性感染，初步怀疑与新引入的C3免疫抑制剂有关[2] - 公司已暂停试验给药，FDA下达临床试验限制令要求评估事件原因[2] 市场反应 - 消息公布后Rocket股价单日暴跌62%，年内累计跌幅超80%[3] - 公司第一季度末现金及等价物为3.182亿美元，预计资金可支撑运营至2027年[7] - 分析师预计临床暂停将给公司带来财务压力，季度现金消耗达4000-5000万美元[7] 公司应对措施 - 公司正与FDA及专家合作调查事件原因，确保患者安全，暂无法预估试验恢复时间[5] - CEO表示仍将坚持开发基因疗法解决Danon病等严重疾病[5] - 其他临床项目(PKP2与BAG3相关疗法)未受影响继续推进[5] 行业影响 - 近期基因疗法领域频发患者死亡事件，涉及Sarepta、Neurogene、Beam等公司[7] - Jefferies分析师认为事件损害项目风险收益比，可能打击基因疗法投资[7] - BMO分析师持乐观态度，认为对预后不良的Danon病患者疗法风险收益仍合理[7]